Livdelzi(seladelpar)获得FDA加速批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎
2024年8月14日，Gilead Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Livdelzi (seladelpar) 加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。这一治疗方案主要针对那些对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的成年患者，或无法耐受UDCA的患者。此次批准标志着PBC治疗领域的一个重要里程碑，为患者带来了新的希望。
目录
加速批准的背后：RESPONSE研究的关键数据
此次加速批准主要基于一项名为RESPONSE的III期关键临床试验的结果。这是一项安慰剂对照研究，研究显示，在接受Livdelzi治疗的参与者中，62%的人在12个月时达到了复合生化反应的主要终点，而接受安慰剂的参与者仅为20%。更重要的是，在12个月时，25%的Livdelzi治疗者的碱性磷酸酶（ALP）值得以正常化，这是一个预测肝移植和死亡风险的重要指标。而在接受安慰剂的患者中，没有人达到这一改变。
同时，RESPONSE研究还设定了一个关键的次要终点，即6个月时瘙痒症状的改善。数据显示，Livdelzi治疗显著降低了患者的瘙痒感，这种症状常常会极大影响PBC患者的生活质量。这一发现为Livdelzi在缓解PBC相关症状方面的潜力提供了有力的支持。
Livdelzi的临床前景：超越标准治疗的潜力
Livdelzi作为一种口服PPAR-delta激动剂，展现了显著的治疗潜力。与目前的PBC标准治疗方法相比，Livdelzi不仅在改善ALP水平方面表现出色，还在缓解瘙痒症状上具有独特优势。PPAR-delta的作用机制通过调节胆汁酸合成、炎症、脂质代谢和纤维化等关键代谢途径，帮助控制PBC的进展。
当前，PBC的治疗选择有限，许多患者对现有治疗反应不足，导致肝损伤风险持续存在。Livdelzi的出现，为这些患者提供了一种新的治疗手段，尤其是在控制病情进展和改善生活质量方面展现出令人鼓舞的前景。
FDA加速批准的意义与未来挑战
虽然Livdelzi获得了FDA的加速批准，但这种批准是基于ALP水平的降低，尚未证明其能改善患者的生存率或预防肝功能失代偿事件。因此，Gilead公司还需在今后的确认性研究中，验证Livdelzi的临床效益，确保其能够长期为患者带来真实的健康改善。
这一批准也引发了业内的广泛关注，尤其是在PBC患者数量不断增加的背景下。根据PBCers组织主席Carol Roberts的介绍，PBC不仅影响不同年龄、性别、种族和民族的患者，还带来了诸如持续性瘙痒和疲劳等令人困扰的症状。这些症状严重影响了患者的生活质量，而Livdelzi的出现，为他们带来了减轻这些症状的新希望。
PBC的严峻挑战与Livdelzi的应对之道
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，主要影响肝脏的胆管，如果不加治疗，可能导致严重的肝损伤甚至肝功能衰竭。目前在美国，约有13万名患者受到该病困扰，其中大多数为女性。尽管PBC目前没有治愈方法，但治疗的目的在于延缓病情进展，改善患者的生活质量。
Livdelzi的推出，给那些对标准治疗反应不足的患者带来了新的选择。其通过口服方式，每日一次使用，在降低PBC关键生化指标和缓解瘙痒方面表现出显著效果。RESPONSE研究、ASSURE长期开放标签研究以及其他早期阶段的研究，共同构成了对Livdelzi的广泛临床验证，为其在未来的应用奠定了坚实基础。
确认性研究的进行与临床验证
随着Livdelzi的加速批准，Gilead公司也启动了AFFIRM研究，这是一项旨在验证Livdelzi对PBC患者长期临床效益的随机、安慰剂对照确认性研究。该研究主要针对因PBC导致的代偿性肝硬化患者，期望通过进一步的数据验证，确保Livdelzi能够持续为患者带来真实的健康益处。
未来，随着这些研究的推进，Livdelzi有望成为PBC治疗领域中的一项重要突破，为那些长期受PBC困扰的患者提供更多的选择与希望。Gilead公司也将继续利用其在肝病治疗方面的丰富经验，推动这一新疗法的普及，造福更多的患者。
Livdelzi的药理学机制与潜在应用
Livdelzi (seladelpar) 作为一种PPAR-delta激动剂，其药理学机制主要通过调节肝脏和代谢疾病的关键通路发挥作用。已有的临床前和临床数据表明，Livdelzi能够调控与胆汁酸合成、炎症、脂质代谢和纤维化相关的基因，这使其在PBC的治疗中展现出独特的疗效。
目前，Livdelzi已被证明是唯一一种在III期临床试验中同时在生化反应、ALP正常化和瘙痒缓解方面取得统计学显著改善的药物。这一发现不仅增强了其在PBC治疗中的应用前景，也为未来的研究提供了新的方向。
总体而言，Livdelzi的加速批准为PBC的治疗带来了新的曙光。作为一种创新的治疗选择，Livdelzi通过降低关键生化指标、缓解瘙痒症状以及潜在的ALP正常化，为患者提供了改善生活质量的机会。然而，随着进一步的确认性研究的进行，Livdelzi是否能够长期为PBC患者带来真正的临床益处，仍需在未来的研究中得到验证。无论如何，这一新药的推出，标志着PBC治疗领域的一次重要进步，为全球PBC患者带来了新的希望和治疗选择。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。
