FDA批准新药Litfulo治疗严重斑秃

在2023年6月23日，辉瑞公司（Pfizer Inc.）正式宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准一种名为Litfulo(ritlecitinib，利特昔替尼)的口服药物，用于12岁及以上严重斑秃患者。Litfulo是第一款FDA批准用于12岁以上青少年患有严重斑秃的治疗药物。

斑秃的病状与挑战

斑秃是一种自身免疫性疾病，其特点是头皮、面部或身体上的局部或完全脱发。这是一种免疫炎症性疾病，当免疫系统攻击人体的毛囊时，会导致头发脱落。斑秃通常发生在头皮上，但也可能影响眉毛、睫毛、面部毛发以及身体其他部位。严重斑秃会导致全头发脱落（alopecia totalis）或全身毛发脱落（alopecia universalis）。据统计，近700万美国人以及全球约1.47亿人患有斑秃，这种疾病并不局限于特定的年龄、性别、种族或族裔，而且其造成的负担远远超出了仅仅脱发的表面问题。约20%的斑秃患者在18岁之前就被诊断出来。

Litfulo(ritlecitinib，利特昔替尼)的突破性治疗

Litfulo是一种激酶抑制剂，可抑制Janus激酶3（JAK3）和在肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶（TEC）家族的激酶。通过阻断细胞因子的信号传导和T细胞的细胞溶解活性，Litfulo在斑秃的病理生理过程中起到关键作用。

据ALLEGRO Phase 2b/3临床试验的结果显示，该试验在18个国家的118个临床试验点招募了718名患有50%或以上头皮脱发的斑秃患者，并评估了Litfulo的疗效和安全性。在这项关键性研究中，使用Litfulo50毫克治疗的患者中，有23%在治疗六个月后头皮毛发覆盖率达到80%或以上（SALT≤20），而使用安慰剂的患者中只有1.6%。Litfulo的疗效和安全性在12至17岁青少年和18岁以上成年人中表现一致。最常见的不良事件（AEs）包括头痛（10.8%）、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。ALLEGRO Phase 2b/3研究的完整结果于2023年4月发表在《柳叶刀》杂志上。

给患者带来的希望与生活改善

对于患有严重斑秃的青少年和成年患者来说，Litfulo的批准无疑是一个重要的突破。许多患者在面对显著的头发脱落问题时，会产生严重的身心困扰。这种可见的疾病常常导致社交障碍、心理压力和自尊心受损。Litfulo的批准为这些患者提供了显著的头皮毛发再生机会，有望重新塑造他们的形象和生活质量。

Litfulo(ritlecitinib，利特昔替尼)的未来展望

目前，Litfulo已经获得美国FDA的批准，未来将在几周内上市。此外，Litfulo还提交了用于斑秃治疗的药物监管申请给包括中国、欧盟、日本和英国在内的多个国家进行审查。欧洲药品管理局（EMA）已接受Litfulo的上市申请，预计将在2023年第三季度做出决定。

此外，Litfulo还在进行对白癜风、克罗恩病和溃疡性结肠炎的评估。

总之，Litfulo的批准无疑为斑秃患者带来了一线希望，特别是青少年患者。这种突破性治疗药物的问世将帮助患者重拾信心，重新定义生活。然而，我们也要意识到，这只是医学研究的一小步，未来仍需继续努力，寻找更多有效治疗手段，帮助更多患者战胜斑秃的困扰。同时，患者和医护人员也需密切配合，确保用药过程中的安全与合理性。期待着更多的科技突破，让斑秃患者重获浓密的秀发，迎接更加美好的明天。

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