Linerixibat在原发性胆汁性胆管炎胆汁淤积性瘙痒III期临床试验中取得积极结果

原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis, PBC）是一种罕见的自身免疫性肝病。患者不仅需要面对可能导致肝功能衰竭的疾病进展，还需忍受严重影响生活质量的顽固性瘙痒（胆汁淤积性瘙痒）。近期，GSK公司公布了针对这种瘙痒症状的新药Linerixibat的III期临床试验GLISTEN的积极结果，为PBC患者的症状管理带来了新选择。

PBC与顽固性瘙痒：一种被忽视的折磨

原发性胆汁性胆管炎是一种主要影响女性的罕见肝病，常因胆管损伤导致胆汁流动受阻。胆汁淤积引发的瘙痒常出现在病程的任何阶段，症状表现为难以缓解的内在瘙痒，有时甚至让人感到皮肤如同爬满昆虫。这种症状可能导致患者出现睡眠障碍、慢性疲劳，甚至在某些情况下需要肝移植。

现有的PBC治疗方案虽然在一定程度上可以延缓病情进展，但对瘙痒的缓解效果有限，许多患者无法获得有效治疗。这种情况不仅影响患者的身体健康，也对其心理状态和生活质量造成了巨大压力。

Linerixibat：针对瘙痒的全新治疗方案

Linerixibat是一种口服靶向药物，作用机制为抑制回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）。这一机制旨在减少胆汁酸在体内的重新吸收，从源头上缓解胆汁淤积性瘙痒。作为一种正在研究的新药，Linerixibat已经获得美国和欧洲的孤儿药资格认证，这意味着它被视为针对稀有疾病的重要治疗选择。

GLISTEN试验是Linerixibat治疗PBC相关瘙痒的全球III期临床研究。研究通过双盲、随机、安慰剂对照的方式进行，评估该药物对瘙痒程度及相关睡眠干扰的改善效果，同时分析其安全性和耐受性。

GLISTEN试验的主要发现

在GLISTEN试验中，Linerixibat成功达成主要研究终点，与安慰剂组相比，患者瘙痒评分在24周内显著下降。这些数据表明，该药物对中度至重度瘙痒患者有明显效果。研究招募了既往接受过抗瘙痒治疗以及未治疗的患者，试验设计包括多种分组，允许患者在研究过程中从安慰剂组转换至药物治疗组。

此外，初步安全性分析显示，Linerixibat的副作用与以往研究一致，没有出现新的严重不良反应。这一结果增强了其作为长期治疗方案的可行性。

瘙痒的多重影响：患者声音

PBC患者组织负责人Carol Roberts指出，瘙痒问题常被医疗专业人员低估或忽视。然而，对许多患者来说，这种症状不仅是身体上的折磨，更严重影响心理健康和日常生活。罗伯茨强调，Linerixibat为那些因瘙痒而苦苦挣扎的患者提供了一种新的可能性，尤其是它直接作用于瘙痒的病因。

现有治疗方案的不足与挑战

目前，PBC瘙痒的治疗主要依赖胆盐结合树脂、抗组胺药物等非特异性手段，这些方法的疗效有限且副作用明显。部分患者甚至需要通过侵入性手段如紫外线疗法或肝移植来缓解症状。Linerixibat的问世将填补这一领域的空白，但其广泛应用仍面临多方面挑战，包括长期疗效的验证、成本问题以及全球范围内的可及性。

GLISTEN试验的积极结果显示，Linerixibat在缓解PBC相关瘙痒方面具有显著疗效。这不仅为这一特殊人群带来了重要的治疗选择，也为未来针对PBC相关症状的研究树立了新方向。尽管药物尚未在任何国家获批上市，其孤儿药认证和现有数据已为进一步临床应用奠定了坚实基础。PBC患者的生活质量可能因此得到显著改善，而Linerixibat也将在抗击这一罕见疾病的道路上发挥关键作用。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。