瑞士批准Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)治疗早发型异染性脑白质营养不良

2023年12月11日，Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swissmedic）批准造血干细胞（HSC）基因疗法Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。这一治疗突破标志着对于这种罕见而致命的遗传性疾病的一项重大进展。

Libmeldy的治疗机制

Libmeldy的治疗机制旨在通过将ARSA基因的工作副本插入患者自身HSC的基因组中，从而纠正MLD的潜在遗传原因。这些转基因细胞被输回患者体内，穿越血脑屏障，迁移到中枢神经系统，植入并表达功能酶。这种创新的治疗方式有望通过单次治疗实现对酶功能的持续恢复。

临床试验结果

在临床试验中，Libmeldy治疗显示出在过去的年龄段中保留认知发展和维持运动功能的潜力。相比未经治疗的患者，在同样的年龄段，Libmeldy治疗的患者表现出较少的认知和运动障碍。随着累积超过250患者年的随访，Libmeldy表现出良好的总体耐受性，几乎没有与治疗相关的严重不良事件或死亡。大多数不良事件与白消安调理或患者背景疾病有关。

Libmeldy的全球批准和发展

Libmeldy，又称为OTL-200，此前已获得欧盟委员会（EC）和英国药品和保健品监管机构（MHRA）的批准。在美国，其被称为OTL-200，目前正接受美国食品和药物管理局（FDA）的优先审查，预计其处方药使用者付费法案（PDUFA）的目标日期为2024年03月18日。

这一疗法的批准是MLD治疗领域的重大突破，为患者提供了新的希望。然而，鉴于其作为治疗方案的相对新颖性，仍需要进一步研究和临床实践来全面了解其长期效果和患者的整体受益。

早发型异染性脑白质营养不良（MLD）的临床挑战

MLD是一种罕见而致命的遗传性疾病，由ARSA基因的双等位基因突变引起。这些突变导致了负责编码芳基硫酸酯酶A（ARSA）的基因的功能异常，进而引起神经损伤和发育退化。在最严重的情况下，患儿在婴儿期后期开始迅速丧失行走、说话以及与周围世界互动的能力。这给患者、家人和医疗保健系统带来了巨大的负担，因为大多数患者在发病后五年内去世。

Libmeldy的瑞士批准是对于MLD患者和其家庭来说的重要的治疗选择。这一治疗的独特机制和临床效果为对MLD的治疗提供了新的方向。然而，随着这一领域的不断发展，我们期待未来会有更多的研究，以全面了解Libmeldy的潜在优势、长期效果和患者的整体受益。

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