英国NICE推荐Kymriah(Tisagenlecleucel)用于儿童复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病

英国国家卫生与医疗卓越研究所（NICE）日前推荐了Kymriah(Tisagenlecleucel)用于治疗儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的新指南，这一决定将影响到一批不符合标准治疗条件的患者，为他们带来新的治疗希望。

NICE推荐背景

英国NICE推荐了Kymriah(Tisagenlecleucel)用于治疗儿童和年轻成人25岁及以下的B-ALL患者，这些患者在治疗后没有反应、在干细胞移植后复发，或者复发两次或更多次。这一推荐意味着Kymriah(Tisagenlecleucel)将从英国国家卫生服务（NHS）癌症药物基金（CDF）的临床试用阶段进入常规使用阶段。

临床证据支持

推荐的依据来自于三项临床试验的汇总数据，包括ELIANA、ENSIGN和B2101J试验。其中，汇总数据显示Kymriah(Tisagenlecleucel)的中位总生存期（OS）为48个月，而常规治疗方法blinatumomab（Blincyto）和救治化疗的中位OS分别为7.5个月和3个月。

Kymriah(Tisagenlecleucel)的作用机制

Kymriah(Tisagenlecleucel)是一种CAR T细胞疗法，通过从自体T细胞中提取的白细胞分离技术获得，并通过基因工程获得CAR蛋白。CAR蛋白使得T细胞能够识别和杀死CD19表达的正常和恶性细胞。

安全性和价格考量

在安全性方面，汇总数据显示81%的患者出现了任何级别的细胞因子释放综合征，51%的患者出现了任何级别的低免疫球蛋白血症。此外，NICE指出Kymriah(Tisagenlecleucel)的价格为每次输注282,000英镑，但由于商业协议，该药物以折扣价提供给NHS。

总的来说，NICE的这一推荐为英国B-ALL患者提供了更多治疗选择，并带来了更多希望。Kymriah(Tisagenlecleucel)的成功应用为CAR T细胞疗法在儿童白血病治疗中的地位树立了榜样，也为更多白血病患者带来了新的曙光。未来，随着科学技术的不断进步，相信会有更多的治疗方法涌现，为白血病患者带来更好的生活质量和更长的生存期。

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