FDA授予KT-333用于R/R CTCL和PTCL的快速通道地位

淋巴瘤是一种严重的血液系统疾病，常常需要创新的治疗方法来帮助那些反复发作或难以治愈的患者。在这个领域，一种名为KT-333的全新药物正在取得突破性进展，已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道地位，用于治疗反复发作或难治性的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。

KT-333：瞄准STAT3的新一代药物

药物简介

KT-333是一种全新的药物，具有高度选择性，专门用于降解STAT3蛋白。STAT3蛋白在促进与肿瘤细胞的生存、增殖、干细胞特性和转移有关的基因表达方面起着关键作用。此外，STAT3还促进了肿瘤微环境中免疫抑制细胞的分化和活性。

快速通道地位的意义

KT-333药物获得FDA的快速通道地位意味着该药物具有巨大的潜力，可能成为一种治疗CTCL和PTCL患者的新方法。这对于那些传统治疗方法无法满足需求的患者来说是一个重要的里程碑。Kymera Therapeutics的首席医务官Jared Gollob博士在一份新闻稿中表示：“KT-333的快速通道地位突显了对于治疗CTCL和PTCL患者具有历史上难以药物干预的STAT3蛋白的降解的潜力。我们期待着在今年晚些时候提供关于KT-333一期临床试验的更新，包括在目标患者群体中对其抗肿瘤活性的初步评估，并与淋巴瘤社区合作，以快速推进这种首创性的异双功能降解剂在CTCL和PTCL中的研发，同时探索其在其他癌症治疗中的潜力。”

临床试验：迈向新的希望

一项名为NCT05225584的一期临床试验正在研究KT-333每周用药对成年患有反复发作/难治性淋巴瘤、白血病和实体肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和临床活性。在第17届国际恶性淋巴瘤年会上，剂量逐步上升的研究结果显示，在13名可评估的患者中，KT-333在外周血单个核细胞中实现了高达88%的STAT3平均降解，并展示了STAT3通路抑制和外周血中炎症生物标志物的下调证据。

研究对象和结果

研究的一部分包括霍奇金淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤或经典外周T细胞淋巴瘤等反复发作/难治性至少2种前期治疗失败或没有可用标准治疗的实体肿瘤患者。另外，对于LGL-L患者，只需接受1次前期全身治疗即可入组，且ECOG生活质量评分必须在0到2之间，具备可接受的肝脏、肾脏和骨髓功能，但LGL-L患者中存在某些特定例外情况。

主要排除标准包括入组前4周内接受放射线治疗、抗癌治疗或重大手术；在接受研究治疗的首次剂量后3个月内进行自体干细胞移植；或进行任何先前的同种异体干细胞移植或骨髓移植。

在这13名患者中，10名患者患有实体肿瘤，2名患者患有CTCL，1名患者患有PTCL。他们接受了KT-333的4个不同剂量水平之一：0.05 mg/kg（剂量水平1；n = 4），0.1 mg/kg（剂量水平2；n = 4），0.2 mg/kg（剂量水平3；n = 3）和0.4 mg/kg（剂量水平4；n = 2）。

目前，研究的主要终点是确定KT-333的最大耐受剂量和推荐的2期剂量，以及药物的安全性和耐受性。次要终点包括药代动力学和初步疗效。探索性终点包括STAT3突变状态、基线STAT3通路基因表达以及免疫肿瘤微环境分析与抗肿瘤活性之间的相关性。

尽管一些患者在试验中因疾病进展或其他原因退出了治疗，但令人鼓舞的是，KT-333没有出现剂量限制性毒性或与药物相关的严重不良事件。这意味着KT-333可能在未来成为一种更有效的治疗选项，帮助那些需要新希望的患者。

结论

KT-333的快速通道地位为CTCL和PTCL患者带来了新的希望。这一创新药物的出现为那些反复发作或难治性的患者提供了一种新的治疗选择，有望改善其生活质量并延长生存期。虽然目前仍在进行临床试验，但KT-333的潜力已经引起了广泛的关注，这为未来的治疗进展铺平了道路，帮助更多的患者战胜淋巴瘤这一严重疾病。

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