Koselugo司美替尼(Selumetinib)是世界上第一个被批准用于治疗儿科实践中1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤的药物

Koselugo司美替尼(Selumetinib)适用于3至18岁患有1型神经纤维瘤病症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。

1型神经纤维瘤病(NF1)是最常见的遗传疾病之一，在全球范围内每3000名新生儿中就有1名发生。NF1发展的原因是NF1基因受损，该基因编码蛋白质神经纤维蛋白。作为病理过程的结果，神经纤维蛋白（肿瘤生长的抑制剂）出现缺陷，并引发不受控制的细胞增殖。在30-50%的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上形成（丛状神经纤维瘤）并可能导致临床问题，如毁容、运动障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍、膀胱和肠道问题，并可能转化为周围神经鞘上的恶性肿瘤。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

Koselugo司美替尼(Selumetinib)是MEK酶的口服选择性抑制剂，MEK酶是丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路的组成部分之一，可阻断该酶抑制细胞生长和增殖。该药物在SPRINT临床研究中显示出很高的疗效，用于2至18岁患有NF1和不能手术的PN的儿童。Koselugo司美替尼(Selumetinib)不仅减少了一些儿童的肿瘤体积，还减轻了患者的疼痛并提高了生活质量。

从历史上看，NF1中PN唯一可能的治疗选择是手术治疗，但在90%的情况下，根本不可能进行彻底的手术。幸运的是，在破译先天性疾病的微妙分子遗传机制方面取得了革命性的进展，并将全新的方法整合到药物设计过程中，这让医生们有了针对这种疾病的新治疗方案。Koselugo司美替尼(Selumetinib)靶向治疗将为患有这种严重病理的儿童提供一种全新的、更有效的医疗护理。

NF1

NF1是由NF1基因自发或获得性突变的结果，以多种症状为特征，包括皮肤上和皮肤下的轻度肿瘤（皮肤神经纤维瘤）和色素沉着（所谓的牛奶咖啡斑，咖啡牛奶色）。在30-50%的病例中，患者会出现丛状神经纤维瘤。此类形成可引起疼痛、运动障碍、呼吸道功能障碍、膀胱和肠道疾病、容貌毁容等临床症状，还可在周围神经鞘上转化为恶性肿瘤。PN可在幼儿时期以不同程度的严重程度发展，并可将预期寿命缩短8-15年。

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Koselugo司美替尼(Selumetinib)药物

该药物是丝裂原活化蛋白激酶、异构体1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白充当信号调节激酶(ERK)通路的调节剂。MEK和ERK是RAS调节的RAF-MEK-ERK信号通路的重要组成部分，通常在不同类型的肿瘤中被激活。

2019年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予药物突破性疗法地位。

SPRINT研究

II期SPRINT研究的第1层旨在评估Koselugo司美替尼(Selumetinib)单药治疗的客观反应率以及对无法手术的PN儿科患者的功能结果的影响。该研究是根据阿斯利康和美国国家癌症研究所(NCI)之间的合作研究协议进行的，并得到了神经纤维瘤病治疗快速发展计划(NTAP)的额外支持。

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