10月

Koselugo司美替尼(Selumetinib)减少了NF1肿瘤体积并减轻疼痛

阿斯利康( AstraZeneca) 和默沙东( MSD)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤)上，可引起临床问题，例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。

由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT Stratum 1 II期试验的积极结果表明，Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，减轻了疼痛并提高了生活质量。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

SPRINT试验首席研究员兼NCI小儿肿瘤科主任Brigitte C. Widemann医学博士说：“对于1型神经纤维瘤病患儿，丛状神经纤维瘤可以显着生长和发展，在某些情况下，它会变得虚弱。在在SPRINT试验中，Selumetinib(司美替尼)在66%的患者中缩小了NF1相关PN，并且在PN相关症状方面显示出具有临床意义的改善。”

肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson表示：“Koselugo有可能改变丛状神经纤维瘤的管理和治疗方式。SPRINT数据显示，Koselugo不仅缩小了一些儿童的肿瘤，还减轻了疼痛并提高了他们的生活质量。这一重要里程碑的实现要归功于我们的研究合作伙伴、国家癌症研究所、神经纤维瘤病治疗加速计划、儿童肿瘤基金会、患者社区以及参与临床试验的每个孩子、父母和医生。”

SPRINT Stratum 1 II期试验表明，Koselugo每天两次口服单药治疗时，Koselugo在NF1 PN儿科患者中的客观缓解率(ORR)为66%（50名患者中的33名，确认部分缓解）。ORR定义为确认完全（PN消失）或部分反应（肿瘤体积至少减少20%）的患者百分比。结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

Koselugo在美国和其他几个国家被批准用于治疗NF1和有症状、不能手术的PN儿科患者。进一步的监管提交正在进行中。Koselugo在 NF1 PN成人患者中的临床试验，包括适用于儿科患者的替代年龄合适的制剂，计划于今年开始。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

NF1

NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，并与许多症状有关，包括皮肤上和下的软肿块（皮肤神经纤维瘤）和皮肤色素沉着（所谓的“牛奶咖啡斑”）。在30-50%的人中，肿瘤发生在神经鞘上。这些PN可导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、膀胱/肠道功能障碍和毁容等临床问题，并有可能转化为恶性周围神经鞘瘤。 PN在儿童早期开始发展，具有不同程度的严重性，可将预期寿命缩短8至15年。

SPRINT

SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估接受Selumetinib(司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的客观缓解率和对患者报告和功能结果的影响。这项由NCICTEP赞助的试验是根据NCI和阿斯利康之间的合作研发协议进行的，并得到了神经纤维瘤病治疗加速计划(NTAP)的额外支持。