患有神经纤维瘤病 1 (NF1) 和丛状神经纤维瘤 (PNs) 的患者，尤其是幼儿，可能面临悲惨的经历。从剧烈的疼痛到毁容，这些广泛的挑战给患有这种疾病的患者和家庭带来了沉重的负担。

阿斯利康的 Koselugo 有望对他们的生活产生巨大影响。然而，这种药物在早期确实遇到了一些挫折。 尽管面临最初的挑战，Koselugo 终于在 2020 年被美国 FDA 批准使用，现在已经在其他市场获得批准。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

自首次在美国批准 Koselugo 用于治疗 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 儿童以来，已经过去了一年多的时间，在确保患者获得药物方面取得了重大进展。尽管在全球大流行期间推出 Koselugo 面临挑战，但这种新疗已经法惠及美国 1,000 多名患者，这给他们带来了减少无法手术的肿瘤大小、减轻疼痛和改善生活质量的希望。

 此外，自 2021 年初以来，Koselugo 已在全球六个市场获得批准：欧盟（包括欧洲经济区）、阿拉伯联合酋长国、巴西、韩国、以色列和新加坡。

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在此期间，将继续在 NF1-PN 方面进行开发，并与美国国家癌症研究所 (NCI) 的同事密切合作，以监测在 SPRINT 关键试验中仍在接受 Koselugo 治疗的患者。此外，正在启动两项新的临床试验——一项针对患有 NF1-PN 的成人患者，另一项使用适用于儿科患者的新替代配方。

未来希望能够及早检测到 PN 的生长，并防止这些肿瘤达到使人虚弱并导致严重并发症的大小。

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