APDS首选疗法Joenja（leniolisib）显著改善患者免疫功能

最近，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种名为Joenja（leniolisib）片剂的药物，作为活化磷酸肌醇 12-激酶 delta 综合征（APDS）的首个治疗药物。这一批准对于3岁及以上的成人和儿童患者来说具有重要意义。APDS是一种罕见的遗传性疾病，会对免疫系统造成损害，导致反复感染和其他严重症状的发生。Joenja的批准为这些患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的免疫功能。

关于活化 PI3K-delta 综合征（APDS）

活化 PI3K-delta 综合征（APDS）是一种由遗传突变引起的免疫系统疾病。该疾病使得患者的白细胞数量减少，特别是某些类型的B细胞和T细胞。这些细胞对于识别和攻击入侵者（如病毒和细菌）以防止感染至关重要。APDS患者常常经历反复感染，尤其是在鼻窦、耳朵和呼吸道。他们还可能出现肿大的淋巴结、扁桃体和其他器官，这些器官的肿胀会导致气道和胃肠道的阻塞。此外，APDS患者更容易罹患血液细胞癌症，如淋巴瘤。

APDS是由编码磷酸肌醇-3激酶 delta（PI3K-delta）蛋白质的PIK1CD或PIK3R3基因突变引起的。这种蛋白质在体内白细胞的正常发育和功能中起着重要作用。

Joenja（leniolisib）的疗效

Joenja的疗效在一项名为研究2201（NCT02435173）的安慰剂对照研究中进行了评估。这项研究纳入了31名年龄在12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者被确诊为与APDS相关的PI3K-delta基因突变，其中包括PIK3CD或PIK3R1的变异。

在研究期间，21名患者接受了每天两次口服70毫克的Joenja，而10名患者则接受安慰剂，持续12周。研究的共同主要疗效终点是改善淋巴细胞增生（或减小淋巴结大小）以及正常化免疫表型，其中以幼稚B细胞占总B细胞的百分比为衡量标准。

在研究的第85天，与安慰剂组相比，接受Joenja治疗的患者发现其淋巴结缩小，并且幼稚B细胞的计数增加了37%，这表明潜在的免疫缺陷得到了纠正。

Joenja（leniolisib）的安全信息

尽管Joenja在治疗APDS方面表现出良好的疗效，但也存在一些安全注意事项。头痛、鼻窦炎和特应性皮炎是Joenja最常见的副作用。此外，Joenja可能对胎儿造成伤害，因此在开始治疗之前，应告知患者潜在的胎儿风险，并验证患者的妊娠状态。另外，中度至重度肝损伤的患者不应使用Joenja。

综合来看，Joenja（leniolisib）的批准为APDS患者带来了新的治疗希望。该药物在临床研究中显示出改善淋巴细胞增生和正常化免疫表型的潜力。然而，患者和医生在使用Joenja时应密切关注可能的副作用和安全注意事项。这一重要的治疗突破为APDS患者的生活质量提供了显著的改善，并为未来的研究和治疗提供了新的方向。

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