吡托布替尼Jaypirca在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤治疗中的应用及安全性评估

2023年12月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予礼来公司旗下的Jaypirca(Pirtobrutinib,吡托布替尼)加速批准，用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成年患者，这些患者至少接受过两种先前的治疗方案，包括一种BTK抑制剂和一种BCL-2抑制剂。这一决定标志着对于这一特定患者群体的治疗选择的拓展和进步，为医学界和患者带来了新的希望和机遇。

研究概述

该研究是在全球范围内进行的，名为BRUIN（NCT03740529），采用开放标签、单臂、多队列试验设计。共有108名已经接受过至少两种其他治疗方案的CLL或SLL患者参与了这项研究，其中包括一种BTK抑制剂和一种BCL-2抑制剂。患者平均接受了5种前期治疗方案，范围从2到11种不等。其中，77%的患者因为难治性或恶化的疾病停止使用之前的BTK抑制剂。Jaypirca(Pirtobrutinib)以口服方式，每天200毫克的剂量，并维持至疾病进展或出现不可接受的毒副作用为止。

主要结果

该研究的主要疗效指标为总体反应率（ORR）和反应持续时间（DOR），由独立评审委员会根据2018年国际慢性淋巴细胞白血病工作组（iwCLL）的标准进行评估。Jaypirca(Pirtobrutinib)的客观反应率（ORR）为72%，95%置信区间（CI）为63%至80%，反应持续时间（DOR）中位数为12.2个月，95% CI为9.3至14.7个月。所有反应均为不完全反应。

副作用与安全性

最常见的副作用（≥ 20%），不包括实验室相关术语，包括疲劳、瘀伤、咳嗽、肌肉酸痛、新冠肺炎、腹泻、肺炎、腹痛、呼吸困难、出血、水肿、恶心、发热和头痛。影响超过10%的患者的3级或4级实验室异常包括中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。32%的患者出现严重感染，其中10%的病例报告了致命感染。处方材料包括对感染、出血、细胞减少、心律失常和随后的原发性癌症的注意和警告。

Jaypirca(Pirtobrutinib,吡托布替尼)的建议剂量为口服，每天200毫克，直至疾病进展或出现无法忍受的不良反应为止。该药物的加速批准为患有CLL/SLL的患者带来了新的治疗选择，虽然其疗效显著，但患者和临床医生在使用过程中应密切关注潜在的副作用和安全性问题。这一进展为淋巴细胞白血病和淋巴瘤的治疗提供了新的方向，并有望为更多患者带来福音。

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