鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)显著减轻患病者病症，改善生活质量

原发性骨髓纤维化（PMF）的医治策略制定基于风险分层。由于PMF患病者临床表现多样，待解决的问题繁杂，制定医治策略时需综合考虑患病者的病症及临床需求。对脾大的患病者使用鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)初期医治，缩脾治疗效果显著且其治疗效果与驱动基因突变情况无关。而较大的缩脾幅度提示较好的预后。对于低危的患病者，若无明显临床病症，能够观察或进入临床实验，每3-6个月重复评估。参照NCCN诊疗指导，对于出现脾大和/或临床病症的低危或中危-1的患病者，就能够启动鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)药品医治。

对于中危-2或高度危险的患病者，首选异基因造血干细胞移植。如果没有条件移植，推荐鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)作为一线医治方案，或者进入临床实验。鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)是当前全球唯一获得批准针对MF发病机制——过度活跃的JAK/STAT通路的药品。两项区别发布在新英格兰杂志及Leukemia&Lymphoma杂志的研究均提示，鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)医治PMF，可显著减轻患病者病症，改善生活质量。对于中危-2及高度危险的MF患病者，鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)能够缩小脾脏、改善病症、改善生存、改善骨髓病理，满足疾病医治的主要目标。

芦可替尼（捷恪卫，鲁索替尼，Jakavi）

PMF年发病概率为0.5-1.5/10万，在所有的MPN中PMF的预后最差。PMF的特征是骨髓纤维化和髓外造血。在PMF中骨髓成纤维细胞并非来自于异常的克隆。约三分之一患病者诊疗断定时无病症。主诉内容包括明显的疲劳、贫血病症、腹部不适、早饱或脾肿大引发起的腹泻、出血、体重减轻和外周性水肿。鲁索替尼(Jakavi/Jakafi)于2012年8月获得批准准，医治中级或高度危险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化。目前，该药已在全球50多个国家面市。

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