FDA批准依氟鸟氨酸Iwilfin(Eflornithine)降低高危神经母细胞瘤复发风险

在最新的决策中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低高风险神经母细胞瘤（HRNB）患者的复发风险。这一决定基于一项对比研究的结果，该研究显示Iwilfin(Eflornithine)在成年和儿童患者中具有减少复发风险的显著效果。这一突破性决定有望为高风险神经母细胞瘤患者提供更为有效的治疗选择。

Iwilfin(Eflornithine，依氟鸟氨酸)获FDA批准

FDA已批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低成年和儿童高风险神经母细胞瘤患者的复发风险，前提是患者对先前的多药物、多模式治疗，包括抗GD2免疫疗法，至少有部分反应。这一决策是基于一项对比试验的结果，该试验对比了研究3b和研究ANBL0032的结果。

研究设计及结果

首个研究，研究3b，是一项多中心、开放标签、非随机试验，共有2个队列。在第一个队列中，105名符合高风险神经母细胞瘤资格的患者口服Iwilfin(Eflornithine)，每日两次，剂量根据体表面积调整，直至疾病进展、无法接受的毒性反应，或最长2年为止。

而外部对照组由研究ANBL0032实验组的1,241名患者组成。这是一项多中心、开放标签、随机试验，比较了与仅使用顺式视黄醇相比，联合使用二奈达唑mab（Unituxin）、粒-巨噬细胞集落刺激因子、白细胞介素-2和顺式视黄醇的效果，用于治疗儿童高风险神经母细胞瘤。

通过倾向评分匹配满足研究3b和ANBL0032比较分析标准的患者，将患者与对照组按1:3匹配。主要分析的匹配有效人口中共有90名患者，来自ANBL0032研究的对照组患者有270名。研究者评估了无事件生存（EFS），定义为疾病进展、复发、继发癌症或由于任何原因死亡，以及其他的总体生存（OS），定义为由于任何原因死亡。

EFS的风险比（HR）为0.48（95% CI，0.27-0.85），OS HR为0.32（95% CI，0.15-0.70）。此外，EFS HR范围从0.43（95% CI，0.23-0.79）到0.59（95% CI，0.28-1.27），而OS HR范围从0.29（95% CI，0.11-0.72）到0.45（95% CI，0.21-0.98）。

安全性考虑

在研究3b中，≥5%的患者中最常见的不良事件包括中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、听力损失、皮肤感染和尿路感染。

总体来看，这一次FDA批准Iwilfin(Eflornithine)的决策为高风险神经母细胞瘤患者的治疗开辟了新的途径，尤其是那些已经对之前治疗有部分反应的患者。然而，在将其纳入治疗方案时，仍需谨慎考虑患者的具体情况，并结合植入因素进行综合评估。这一突破性治疗的批准标志着医学领域对神经母细胞瘤治疗的不断进步，也为患者提供了更为有效的治疗选择。我们期待随着研究的不断深入，未来将有更多的创新药物进入医学实践，为患者带来更多希望。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。