FDA优先审查Isatuximab(Sarclisa)联合治疗不适合移植的多发性骨髓瘤的补充生物制剂许可申请
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）同意优先审查赛诺菲公司提出的补充生物制剂许可申请（sBLA）。该申请旨在评估Isatuximab与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合治疗新诊断且不适合移植的多发性骨髓瘤（NDMM）患者的疗效与安全性。如果获得批准，这将成为第一个抗CD38疗法与标准护理相结合的治疗方案，用于不适于移植的多发性骨髓瘤患者。预计FDA将在2024年9月27日做出最终决定。
目录
Isatuximab的研发背景与临床应用
赛诺菲公司研发的Isatuximab，目前以商品名Sarclisa上市，已经获批用于与泊马度胺和地塞米松联合治疗至少接受过两种既往治疗的成人多发性骨髓瘤患者，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂的治疗。此外，Sarclisa还与卡非佐米和地塞米松联合使用，用于治疗已接受1-3种先前疗法的成人复发或难治性多发性骨髓瘤。
作用机制
Sarclisa是一种单克隆抗体，可以与多发性骨髓瘤（MM）细胞表面的CD38受体结合，诱导特有的抗肿瘤活性。其主要作用机制包括通过程序性细胞死亡（凋亡）和免疫调节发挥作用。由于CD38在MM细胞表面高度均匀地表达，使其成为基于抗体疗法的潜在靶点。
多发性骨髓瘤的临床特征与治疗挑战
多发性骨髓瘤（MM）是一种由于骨髓内浆细胞异常增生引起的恶性肿瘤，其临床表现多样，主要包括骨骼损害、贫血、肾功能损害、高钙血症、高黏滞综合征、感染和出血倾向。虽然自体造血干细胞移植（ASCT）是MM的标准治疗方式，但由于MM患者多为老年人，合并症和体弱常常影响其移植资格，导致仅有不到一半的新诊断多发性骨髓瘤患者能够接受ASCT治疗。
IMROZ研究的关键发现
研究设计与参与者
sBLA的提出基于随机、开放标签的3期IMROZ研究（ClinicalTrials.gov标识符）的数据支持。该研究纳入了446名因年龄（≥65岁）或年龄小于65岁但有影响移植可能性的合并症的NDMM患者。参与者被随机分配接受Isatuximab联合VRd或单独接受VRd治疗。
研究结果
研究结果显示，与单独使用VRd相比，Isatuximab联合VRd治疗显著提高了无进展生存期（PFS），这是该研究的主要终点。根据赛诺菲公司的声明，IMROZ研究的关键数据将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和2024年欧洲血液学协会（EHA）年会的全体科学会议上详细介绍。
Isatuximab未来的研究方向
其他临床研究
除了IMROZ研究外，Sarclisa还在多个进行中的3期临床研究中接受评估，这些研究将其与目前多发性骨髓瘤治疗中的标准疗法相结合。此外，Sarclisa还在研究用于治疗其他血液系统恶性肿瘤，其在这些领域的安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。
结论
如果FDA在2024年9月批准Isatuximab与VRd联合治疗新诊断且不适合移植的多发性骨髓瘤患者，这将是多发性骨髓瘤治疗领域的重要进展。Sarclisa的作用机制和其在IMROZ研究中的积极结果，为这类患者提供了一种新的、潜在有效的治疗选择。未来，我们期待更多关于Sarclisa在不同血液系统恶性肿瘤中的研究成果，这将进一步拓展其应用范围，并为更多患者带来福音。
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