Geron宣布Imetelstat新药申请的PDUFA日期

2023年8月22日，临床后期生物制药公司Geron公司（纳斯达克代码：GERN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为Geron公司的Imetelstat新药申请（NDA）分配了标准审查，并将处方药品用户费法（PDUFA）行动日期定为2024年6月16日，该申请用于治疗低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性贫血。此外，FDA通知公司，作为NDA审查的一部分，目前计划召开顾问委员会会议。

Imetelstat简介

Imetelstat是一种全新的、首创的端粒酶抑制剂，由Geron公司独家拥有并在血液恶性肿瘤中进行开发。来自Imetelstat的非临床研究和临床试验的数据强有力地证明，Imetelstat可以针对端粒酶，抑制骨髓型血液恶性肿瘤中恶性干细胞和前体细胞的不受控制的增殖，导致恶性细胞凋亡并具有潜在的疾病改变活性。Imetelstat已获得美国食品药品监督管理局的快速通道（Fast Track）指定，适用于两种情况：一是用于成年患者中，由于低风险或中间-1风险MDS所致的依赖输血的贫血，这种贫血不伴有del（5q），且对促红细胞生成刺激剂耐药或耐药；二是用于成年患者中，Intermediate-2或High-risk MF患者，其疾病在经过或对JAK抑制剂治疗后复发或耐药。Imetelstat目前尚未获得任何监管机构的批准。

关键阶段：PDUFA日期确认

Geron公司主席兼首席执行官John A. Scarlett博士表示：“我们期待与FDA合作，按时完成NDA审查过程。随着PDUFA日期的确定，我们仍然预计，根据FDA的批准，Imetelstat将在2024年上半年结束前在美国上市。”

展望未来：为患者带来新希望

Imetelstat的临床研究标志着治疗低风险骨髓增生异常综合症的新的可能性，为患者带来了新的治疗选择。随着PDUFA日期的逐渐临近，我们有理由期待Imetelstat的进一步发展，为临床治疗带来积极的影响。

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