Imetelstat显示出改变低风险骨髓增生异常综合征患者生活质量的潜力

随着医学的不断进步，治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）的方法也在不断发展。其中，特异性抑制端粒酶的药物Imetelstat展现出了显著的潜力，可能会改善部分患者的生活质量。本文将探讨Imetelstat在治疗低风险MDS患者中的作用，以及其对患者生活质量的潜在影响。

Imetelstat对降低风险MDS患者生活质量的潜力

在美国纽约哥伦比亚大学医学中心的医学助理教授Sunil Iyer, MD的研究中，他指出特异性抑制端粒酶的药物Imetelstat能够显著减少输血依赖，并有潜力改变部分无法接受标准促红细胞生成素（ESA）治疗的低风险MDS患者的疾病状态，这可能会导致患者生活质量的提高。

Imetelstat的临床研究结果

2023年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了一项新药申请（NDA），该申请旨在寻求批准Imetelstat用于治疗国际预后评分系统（IPSS）低风险至中度-1风险MDS成人患者的输血依赖性贫血，这些患者对ESA治疗无反应、失去了对ESA的反应或不符合ESA治疗资格。该NDA得到了IMerge/MDS3001试验（NCT02598661）的3期数据支持，该试验显示Imetelstat能够显著提高8周红细胞（RBC）输血独立性（TI）率，达到39.8%（95% CI，30.9%-49.3%），而安慰剂组仅为15.0%（95% CI，7.1%-26.6%）（P < .001）。同样，28.0%的患者在Imetelstat组实现了24周RBC-TI，而安慰剂组仅有3.3%（P ≤ .001）。

FDA的决定和进展

在2024年3月14日，FDA的肿瘤药物顾问委员会投票支持Imetelstat在此人群中的风险-效益比例。尽管该委员会认同了该药物的利弊比，但他们对在没有改善总生存率、治疗反应和患者自报告结果（PROs）的情况下红细胞-TI的程度和持续时间提出了质疑。

Imetelstat的未来展望

Iyer在参加关于血液恶性肿瘤的OncLive®科学研究峰会后表示：“对于那些可能携带[SF3B1]突变或ASXL1突变的患者，这些突变并未包含在IPSS-R中，我们很快就可能会有像Imetelstat这样的药物得到批准。”他进一步表示：“这种药物可能会改变疾病的自然进程，我们可能能够降低这种疾病的突变等位基因频率，改善患者的细胞减少症状，并延长或预防其转变为急性髓系白血病（AML）。”

Imetelstat作为一种新型药物，在治疗低风险MDS患者中展现出了巨大的潜力。虽然它的临床效果尚需进一步观察和验证，但它给患者带来的希望是显而易见的。随着科学技术的不断进步，我们相信在未来会有更多类似的药物涌现，为MDS患者带来更好的治疗选择，提高其生活质量。

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