IMCIVREE用于2岁幼儿患者肥胖症治疗获FDA优先审查

肥胖症在儿童中的治疗一直是医学上的一大挑战。近日，Rhythm制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于IMCIVREE（setmelanotide，司美诺肽）的补充新药申请，并给予优先审查。这一申请的核心是IMCIVREE治疗由Bardet-Biedl综合征（BBS）或阿片黑素促皮质激素原（POMC）缺陷引起的肥胖症，特别是那些年仅2岁的患儿。FDA计划在2024年12月26日之前做出审查决定，给这一迫切需要的治疗手段带来了希望。

IMCIVREE的作用机制：靶向基因缺陷的突破性治疗

IMCIVREE的独特性在于其作用机制，它通过激活黑皮质素-4受体（MC4R），直接针对由于基因缺陷导致的MC4受体通路功能紊乱。setmelanotide作为一种MC4R激动剂，能够恢复能量消耗和食欲控制的平衡，减少患者对食物的渴望并有效降低体重。相比传统的肥胖症治疗手段，IMCIVREE的创新之处在于它并不是单纯控制体重，而是从基因层面解决肥胖问题，提供了更加精准和有效的治疗选择。

IMCIVREE在儿童和成人中的适用性

目前，在美国，IMCIVREE已被批准用于6岁及以上儿童和成人患者的慢性体重管理，特别是那些因Bardet-Biedl综合征或POMC、PCSK1、LEPR缺陷引发的单基因或综合征性肥胖患者。这一药物的适用范围涵盖了多种遗传病引起的肥胖症，使其成为罕见病患者的治疗希望。

在欧洲，IMCIVREE同样得到了广泛认可。它已被批准用于治疗与基因确诊的BBS或双等位基因POMC功能缺失相关的肥胖，适用于成人及2岁及以上儿童。这意味着更多年轻患者能够从中获益，IMCIVREE的全球认可度正在不断提升。

针对年轻患者的临床试验：令人鼓舞的结果

为了验证IMCIVREE对年轻患者的疗效，Rhythm制药公司进行了为期1年的开放标签3期试验。这项研究招募了12名年龄在2岁到6岁之间的肥胖儿童，这些儿童均因双等位基因POMC/PCSK1或LEPR缺陷，或临床诊断为BBS。参与者每天接受一次setmelanotide的皮下注射，持续52周。研究结果显示，83.3%的患者的体重指数（BMI）z评分至少降低了0.2。这一结果表明，IMCIVREE在年轻患者中具有显著的减重效果，尤其是对那些因基因缺陷引起的肥胖症患者来说，这种效果更加明显。

BMI的显著降低不仅仅体现在数字上，它也带来了患者生活质量的提升。大多数患者的照顾者报告称，在52周后，患者的饥饿感显著减轻。这表明IMCIVREE不仅能够帮助控制体重，还能够改善这些患儿的日常生活感受。

安全性和耐受性：与成人相似的表现

安全性是药物治疗中的一个关键问题。根据这项临床试验的结果，IMCIVREE在年轻患者中的耐受性良好，其副作用与在成年患者中的表现相似。这为IMCIVREE的进一步推广应用奠定了基础，也为医生和家属提供了更大的信心。

广泛的研发计划：为更多罕见病患者带来希望

Rhythm制药公司不仅在IMCIVREE的开发上取得了突破，还在积极推动其他治疗罕见疾病的药物研发。目前，setmelanotide的临床开发计划已扩展至更多的罕见病领域。与此同时，Rhythm还在研究其他MC4R激动剂，如LB54640和RM-718，用于更多类型的基因相关肥胖症治疗。此外，公司还在开发用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物，这意味着未来可能会有更多罕见病患者受益于这些创新疗法。

IMCIVREE的潜力与挑战

尽管IMCIVREE已经在部分患者群体中展示了良好的效果，但其广泛应用仍面临挑战。首先，基因相关的肥胖症在临床诊断上具有一定的复杂性，这要求医生在用药之前必须进行详细的基因检测。其次，IMCIVREE的高昂成本可能限制其在全球范围内的推广使用。尽管如此，IMCIVREE为罕见病患者提供了一种全新的治疗方案，特别是那些无法通过常规方式治疗的肥胖症患者。

随着FDA的优先审查接近尾声，我们有理由相信，IMCIVREE有望成为治疗儿童肥胖症的重要工具，尤其是那些基因导致的罕见肥胖症患者。它不仅改善了这些孩子的身体健康，也有望改变他们的生活质量。在未来，Rhythm的持续研发可能为更多罕见病患者带来新的治疗希望。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。