IMCIVREE(Setmelanotide)在欧盟扩展适应症至2-6岁儿童Bardet-Biedl综合征和遗传性肥胖

2024年7月31日，波士顿的Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，欧盟委员会（EC）决定扩展IMCIVREE®（setmelanotide）的营销授权范围。该药物现在适用于因Bardet Biedl综合征（BBS）或促阿片黑素皮质素（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致肥胖的2至6岁儿童。这一决定标志着IMCIVREE在精准医疗领域的一个重要里程碑，特别是在儿童肥胖症的治疗方面。

IMCIVREE的独特之处

IMCIVREE是欧盟首个获得授权的精准医疗项目，专门用于控制饥饿并治疗成人和儿童肥胖症。该药物不仅适用于成人，还包括了最小至2岁的患者，特别是那些患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的儿童。IMCIVREE的独特之处在于其针对特定基因缺陷所导致的肥胖进行治疗，这使得它在精准医疗领域具有显著的优势。

扩展适应症的意义

在欧盟，setmelanotide现适用于治疗因基因确认的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和饥饿控制。这意味着，更多患有这些特定基因缺陷的儿童和成人将能够通过IMCIVREE获得有效的治疗。在欧洲，setmelanotide的处方和使用应由擅长肥胖症和潜在遗传病因的医生进行监督，以确保治疗的安全性和有效性。

在美国的应用情况

在美国，setmelanotide已被FDA批准用于治疗因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的成人和6岁及以上儿童患者的慢性体重管理。通过FDA批准的检测确定，这些基因变异被解释为致病、可能致病或意义不明（VUS）或BBS。因此，在美国，IMCIVREE也被广泛应用于特定基因缺陷导致的肥胖症患者的治疗，并显示出显著的效果。

药物的治疗机制

IMCIVREE的作用机制主要是通过激活黑素皮质素4受体（MC4R），从而调节饥饿感和能量消耗。在基因缺陷导致的肥胖症患者中，MC4R信号通路的功能受损，导致无法正常控制饥饿感和体重。setmelanotide通过恢复这一信号通路的正常功能，从而帮助患者控制饥饿感，减少食物摄入，达到减重的效果。

临床研究与效果

多项临床研究表明，setmelanotide在治疗因BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的肥胖症方面具有显著的疗效。在这些研究中，患者在使用setmelanotide治疗后，其体重显著减少，饥饿感明显降低，生活质量得到显著改善。这些研究结果不仅验证了setmelanotide的疗效，也为其在精准医疗领域的应用奠定了坚实的基础。

结论

IMCIVREE（setmelanotide）的营销授权扩展至2至6岁儿童的决定，是精准医疗领域的一大进步。通过针对特定基因缺陷导致的肥胖进行治疗，IMCIVREE展示了其独特的疗效和潜力。未来，随着更多研究的开展和应用范围的扩大，IMCIVREE有望为更多患者带来福音，推动肥胖症治疗的不断发展。

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