Iclusig(普纳替尼)治疗慢性粒细胞白血病临床疗效研究结果

Iclusig(普纳替尼)是一种新型的激酶抑制剂，被广泛应用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或无法耐受的慢性粒性白血病（CML）患者。最近的研究显示，超过70%的患者在接受Iclusig(普纳替尼)治疗后，能够达到完全反应或完全反应，尽管在血液计数恢复方面还存在一些不完全的情况。

Iclusig(普纳替尼)治疗慢性粒细胞白血病的临床研究

在治疗慢性粒细胞白血病（CML）方面，Iclusig(普纳替尼)被广泛用于那些对其他酪氨酸激酶抑制剂治疗无效或无法耐受的患者。这种抗癌药物不仅可用于CML的治疗，还可以用于治疗染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。尤其对于那些对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效或不能耐受的患者以及存在“T315I突变”基因的患者，Iclusig(普纳替尼)被证明具有显著的疗效。

根据一项2期研究的结果，Iclusig(普纳替尼)在治疗新诊断的慢性期CML患者时，能够使大部分患者达到完全细胞遗传学缓解。然而，由于该药物的不良反应风险，一线治疗时应首先考虑其他药物。

据来自休斯顿安德森癌症中心的研究团队指出，约25%-30%的慢性期CML患者对一线酪氨酸激酶抑制剂疗法表现出耐药性，因此Iclusig(普纳替尼)的应用可以改善患者的预后，并且有可能避免或预防酪氨酸激酶抑制剂的耐药性。Iclusig(普纳替尼)作为第三代酪氨酸激酶抑制剂，不仅可以抑制BCR-ABL1激酶的活性，也存在一定的药物安全性隐患。

以上图片为ICLUSIG在致泰药业实拍图

Iclusig(普纳替尼)一线治疗CML的疗效研究结果

该研究是一项单臂的2期临床试验，纳入了早期诊断的慢性期CML患者（诊断时间<6个月）。研究对象的中位年龄为48岁，其中57%为男性。最初的剂量设定为每日45mg，但由于药物耐受性问题以及2013年10月6日美国FDA发出的血管并发症警告，Iclusig(普纳替尼)的剂量被降低至30mg/d或15mg/d。研究结果已在《The Lancet Haematology》杂志上在线发表。

研究共纳入46名可评估的患者，其中43名患者（94%）在治疗6个月后达到了完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在治疗12个月时，26/27名患者（96%）达到了CCyR；在治疗18个月时，20/21名患者（95%）达到了CCyR。此外，在治疗6个月时，83%的患者实现了主要分子学缓解。

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然而，由于Iclusig(普纳替尼)与血管并发症的关联，2014年6月美国FDA建议提前终止该临床试验。在研究中，最常见的不良反应是皮肤毒性（69%）和脂肪酶水平升高（63%）。心血管事件，主要是高血压，发生在25名患者（49%）中，29%的患者出现了3-4级骨髓抑制，3名患者发生了血管闭塞性疾病，还有1名患者发生了3级心肌梗死。总体而言，85%的患者需要中断治疗，88%的患者需要降低剂量。

研究人员认为，Iclusig(普纳替尼)对多个靶点的影响可能加剧内皮功能紊乱，从而导致患者发生血管并发症。然而，相较于其他药物，Iclusig(普纳替尼)的毒性发生率较高，这引发了研究者对该疗法的疑虑。

总体而言，对于那些经过其他治疗方案失败的患者，Iclusig(普纳替尼)是一种可行的治疗选择。然而，目前的研究结果表明，在用于一线治疗时，Iclusig(普纳替尼)的安全性可能并不适用于那些存在其他有效治疗方案的患者。因此，需要进一步的研究来评估降低初始剂量、积极控制高血压或采取其他干预措施是否能够改善Iclusig(普纳替尼)的疗效。尽管如此，Iclusig(普纳替尼)作为一种新型酪氨酸激酶抑制剂，仍为那些对其他治疗方案耐药或无法耐受的患者带来了新的希望。随着进一步研究的开展，相信Iclusig(普纳替尼)的疗效和安全性将得到更全面的认识，从而为患者提供更好的治疗选择。

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