新型CAR-T细胞疗法HR001在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中显示出疗效

在现代医学中，癌症治疗领域的突破一直备受关注。特别是针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗，近年来取得了一系列令人鼓舞的进展。其中，新型CAR T细胞疗法HR001的出现，为这一领域带来了新的曙光。HR001在治疗NHL患者中表现出了显著的疗效和良好的安全性，为患者带来了持久的缓解。

HR001在R/R非霍奇金淋巴瘤中的疗效

在2024年AACR年会上，来自HRAIN01-NHL01-II试验（NCT05436223）的研究结果显示，新型CD19靶向的CAR T细胞疗法HR001在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中展现出了活性和可耐受的安全性。

截至2023年5月16日的数据截止日，接受HR001治疗的患者（n = 81）的最佳客观反应率（ORR）为74.1%（95% CI，63.1%-83.2%）；3个月和6个月的ORR分别为53.1%（95% CI，41.7%-64.3%）和45.7%（95% CI，34.6%-57.1%）。最佳、3个月和6个月的完全缓解率分别为49.4%（95% CI，38.1%-60.7%）、32.1%（95% CI，22.2%-43.4%）和29.6%（95% CI，20.0%-40.8%）。最佳反应的中位时间为30天（范围，28-358天）。

中国上海复旦大学中山医院的张艳医生等合著的一份海报在AACR上表示：“复发/难治性NHL患者可以从HR001治疗中受益，具有令人满意的客观反应、持久缓解和良好的安全性。”

HRAIN01-NHL01-II试验设计和人群

HRAIN01-NHL01-II是在中国进行的一项单臂、开放标签、多中心研究，纳入了接受过至少2种前期治疗方案（包括蒽环类药物和CD20靶向药物）或自体造血干细胞移植后出现复发或难治的NHL患者。该试验的入组标准包括年龄至少为18岁，ECOG疾病评分为2或以下，并符合2014年Lugano标准的至少1个可测量病灶。

疗效和安全性评估

患者在接受了氟达拉滨和环磷酰胺的条件化化疗方案后，接受HR001治疗。在进行条件化化疗和HR001生产后，该药物以每千克2.0×106 CAR阳性T细胞的剂量进行单次输注。

主要终点是CAR T细胞治疗输注后3个月的ORR。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、疾病控制率、药代动力学和安全性。

结果和讨论

在基线时，研究人群的中位年龄为55岁（范围，23-74岁）。大多数患者为男性（51.9%），基线IPI指数至少为2（70.4%），接受过不到3种前期治疗方案（58.0%），最大肿瘤直径为3至7厘米（53.1%）。患者在筛查时的疾病分期为I期（1.9%）、II期（14.8%）、III期（19.8%）或IV期（59.3%）。在病理亚型方面，试验包括具有弥漫性大B细胞淋巴瘤（91.4%）、转化的滤泡性淋巴瘤（4.9%）或高级别B细胞淋巴瘤（3.7%）的患者。

研究的其他发现显示，中位DOR为339天（95% CI，149-不可估计[NE]），中位PFS为176天（95% CI，91-NE）。值得注意的是，中位OS尚未达到。

在安全性方面，大多数与治疗相关的不良反应是血液学的。任何程度的细胞因子释放综合征在95.1%的患者中报告，其中包括3.7%的3级或更高级别。观察到任何程度的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率为8.6%；未观察到3级或更高级别的ICANS。治疗相关的死亡率为1.2%。

总体而言，HR001作为一种新型CAR T细胞疗法，在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤中表现出了显著的疗效和可接受的安全性。虽然还需要进一步的研究来确认其长期疗效和安全性，但这项研究为NHL患者提供了一种新的治疗选择，为医学界带来了希望。

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