A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人，其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，这是凝血的关键步骤，可以帮助止血。根据病症的严重程度，A型血友病患者可能会经常出血，特别是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代治疗的抑制剂，它是由机体免疫系统发展而来的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发展出因子VIII抑制剂后，会间歇性或预防性输注旁路制剂（BPA）疗法来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。

Hemlibra（emicizumab-kxwh），作为日常预防性疗法，治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，为患者预防或减轻频繁出血状况。Hemlibra是目前唯一一款面向体内含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且让患者可以每周、每两周或每四周一次接受皮下注射的预防性疗法。

在HAVEN3研究中，每周或每两周接受Hemlibra预防的12岁及以上血友病成人和青少年，与未接受预防的人相比，出血分别减少96%(p<0.0001)及97%(p<0.0001)。

在另一项亚组中，研究对象为在非介入性研究中曾接受VIII因子预防现转而使用Hemlibra的患者，该亚组可以对两种预防方案进行病人内比较。根据患者内部的比较，Hemlibra在治疗后的出血减少了68%(p<0.0001)，成为第一种效果优于先前标准预防药物的治疗方案。

Hemlibra（Emicizumab-kxwh）

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)给药剂量：

对于所有批准的Hemlibra(Emicizumab-kxwh)预防性给药方案，建议的Hemlibra(Emicizumab-kxwh)剂量为3mg/kg，每周皮下注射一次。除了已批准的每周1.5mg/kg剂量外，新的Hemlibra维持剂量方案包括每2周皮下注射3mg/kg和每4周皮下注射6mg/kg。

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