艾米珠单抗Hemlibra早期预防治疗在重度血友病A婴儿中的益处再度得到验证
2023年12月9日，罗氏公司在美国血液学会（ASH）2023年度会议上宣布，HAVEN 7临床试验的主要分析数据加强了Hemlibra®（emicizumab,艾米珠单抗）在未经治疗或轻度治疗的重度血友病A婴儿中的疗效和安全性。结果显示，Hemlibra在12个月龄以下的婴儿中取得了有意义的出血控制，并且耐受性良好。这一新数据被列入于2023年12月9-12日在加利福尼亚州圣地亚哥举办的第65届美国血液学会年会及博览会的新闻发布计划中。
益处加强：Hemlibra 在婴儿中的早期预防治疗
HAVEN 7研究是一个与血友病A社区合作的III期研究，旨在评估注射用Hemlibra对未经治疗或轻度治疗的、没有第VIII因子抑制剂的严重血友病A婴儿的疗效、安全性、药代动力学和药效动力学。研究结果包括55名参与者的数据，显示在101.9周的中位随访期内，有54.5%的参与者（n=30）没有经历需要治疗的任何出血，而16.4%（n=9）根本没有任何接受治疗或未接受治疗的出血。没有任何参与者出现需要治疗的自发性出血，而所有接受治疗的出血都是由外伤引起的。总共有46名参与者（83.6%）发生了207次出血，其中87.9%是由外伤引起的。经模型分析的年发病率（95% CI）为0.4（0.30-0.63）。未观察到新的安全信号，也没有报告与治疗相关的严重不良事件、颅内出血或死亡。仅有3.6%的参与者（n=2）对第VIII因子抑制剂测试呈阳性，这可能是由于接受Hemlibra治疗的参与者减少了第VIII因子的使用，而没有参与者对抗药物抗体测试呈阳性。这些结果与中期分析以及之前HAVEN研究的正面结果一致。
以上图片为艾米珠单抗Emicizumab(Hemlibra)在致泰药业实拍图
专家观点：从生命的最初时刻开始
对于血友病A患者，特别是婴儿，疾病的影响可以是毁灭性的。密歇根大学的儿科和病理学教授Steven Pipe博士表示：“血友病A对任何患者都可能产生毁灭性的影响，但对于婴儿来说，由于频繁的医院访问、治疗和其他担忧而导致的情感和生理压力可能令婴儿及其父母和护理人员感到痛苦。”他认为这些结果再次强调了尽早在出生后开始预防治疗的好处，以及使用皮下治疗，这对于婴儿来说尤为有价值，因为在这个年龄段很难找到静脉。
对婴儿及其家庭的重负：重度血友病A的挑战
婴儿患有重度血友病A的负担对他们的父母和护理人员来说是巨大的。世界血友病联合会的治疗指南认为，对于血友病患者的标准护理是在幼年时开始定期预防治疗，因为研究表明这可以改善长期结果，同时降低颅内出血的风险。然而，对于许多患有血友病A的婴儿来说，由于高治疗负担，预防治疗直到一岁后才开始。Hemlibra已经被批准并用于治疗患有血友病A的婴儿，为出生后可采用不同剂量频率的灵活治疗选择。
医学官员的观点：承诺并进一步前行
罗氏公司首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士表示：“HAVEN 7的结果进一步加强了Hemlibra在患有重度血友病A的婴儿中的疗效和安全性，并为各个年龄段的广泛临床和实际证据增添了信心。”他说：“通过与血友病A社区合作进行的这项试验反映了我们对那些受到这种疾病影响的人需求的不断倾听和回应的承诺，希望进一步推动治疗标准。”
HAVEN 7研究是一项III期、描述性、单臂研究，与血友病A社区合作，旨在评估皮下注射的Hemlibra在未经治疗或轻度治疗的、没有第VIII因子抑制剂的重度血友病A婴儿中的疗效、安全性、药代动力学和药效动力学。这些结果被广泛应用于HAVEN临床项目的更广泛、关键的研究，为了解重度血友病A在婴儿中的发展以及从出生开始实施预防性治疗的影响提供了见解。主要分析将由为期七年的延伸期跟踪。
结论：Hemlibra 不断刷新血友病A的护理标准
Hemlibra持续重新定义血友病A的护理标准，作为一种灵活的治疗选择，已在全球115多个国家获得批准，无论是否存在抑制剂以及在不同的剂量频率下，可用于治疗所有年龄和生命阶段的患者。它在包括有和无第VIII因子抑制剂的血友病A患者中进行了最大规模的临床试验之一，包括八项III期研究。
关于Hemlibra®（emicizumab,艾米珠单抗）
Hemlibra是一种双特异性因子IXa和因子X导向的抗体，旨在将参与自然凝血级联的因子IXa和因子X结合起来，恢复血液凝血过程，治疗血友病A的患者。Hemlibra是一种预防性（预防性）治疗，可以每周、每两周或每四周（在最初的四周内每周一次）通过皮下注射进行一次。Hemlibra由协和制药股份有限公司（Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.）开发，并由协和、罗氏和罗氏旗下的基因泰克公司全球共同开发。在美国由基因泰克的罗氏公司以Hemlibra（emicizumab-kxwh）的名义销售，kxwh是根据美国食品和药物管理局发布的《生物制品行业非专有名称指导》指定的后缀。
关于血友病A
血友病A是一种遗传性、严重的疾病，患者的血液无法正确凝结，导致不受控制且经常自发出血。血友病A影响全球约900,000人。在婴儿患有重度血友病A的情况下，对他们的父母和护理人员的负担是巨大的。患有血友病A的人要么缺乏要么没有足够的凝血蛋白因子VIII。在健康的人体内，当发生出血时，因子VIII将凝血因子IXa和X结合在一起，这是形成血块的关键步骤，有助于停止出血。根据病症的严重程度，患有血友病A的人可能会经常出血，尤其是在关节或肌肉中。这些出血可能会导致严重的健康问题，因为它们经常引起疼痛，并可能导致慢性肿胀、畸形、活动能力降低和长期关节损伤。治疗的严重并发症是发展对因子VIII替代疗法的抑制剂。抑制剂是由机体免疫系统产生的抗体，结合并阻止替代因子VIII的效力，使其难以达到控制出血所需的水平。
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