低剂量Hemlibra(Emicizumab)在重型血友病A患者中的疗效与希望

血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ缺乏而引起的出血性疾病，对患者的生活产生了严重影响。近期，低剂量Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)的应用为治疗血友病A患者带来了新的曙光。

方法

在经过伦理审批后，我们对两组患者的病历数据进行了回顾性研究。第一组[低剂量Hemlibra(Emicizumab)，n=10] [每月3mg/kg，无加载剂量]和第二组[低剂量Factor VIII预防治疗，n=10] [每周10-20 IU/kg的Ⅷ因子浓缩物]。我们评估了两组在六个月内的目标关节、年出血率(ABR)、年关节出血率(AJBR)、血友病关节健康评分(HJHS)、NATEM ROTEM凝血时间、血浆Hemlibra(Emicizumab)水平以及治疗的直接成本。

以上图片为Hemlibra（Emicizumab-kxwh）在致泰药业实拍图

低剂量Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)相较于低剂量FVIII预防治疗的显著优势

低剂量Hemlibra(Emicizumab)组的所有结果指标均显著优于低剂量Factor VIII预防治疗组。在NATEM-ROTEM方面，经过6个月的治疗，低剂量Hemlibra(Emicizumab)组的中位值与轻型血友病患者相当，而低剂量FVIII预防治疗组的值则与中度血友病患者相似。在治疗的直接成本方面，低剂量Hemlibra(Emicizumab)的成本约为6000美元，而我们研究中使用的低剂量重组Ⅷ因子预防治疗的成本为6282美元（根据Ⅷ因子的类型，成本可能在3432到7920美元之间），而标准剂量Hemlibra(Emicizumab)的成本约为15000美元。

以上图片为Hemlibra（Emicizumab-kxwh）在致泰药业实拍图

结论

低剂量Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)提供了一种经济有效的治疗选择，有望改善发展中国家患者的治疗可及性。然而，这些发现仍需在更大规模和更好控制的研究中进行确认。这一疗法的前景是令人振奋的，将为全球范围内的血友病患者带来新的希望，使得治疗更为普及、可负担和有效。

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