艾米珠单抗(Hemlibra,Emicizumab)治疗婴儿严重血友病A有效且安全

在美国血液学会（ASH）年度会议上，关于艾米珠单抗Hemlibra（Emicizumab）在治疗婴儿严重血友病A（Hemophilia A）中的疗效和安全性的新数据受到了关注。这项研究的正面结果表明，艾米珠单抗Hemlibra能够有效控制12个月以下婴儿的出血症状，同时确保了治疗的安全性和耐受性。艾米珠单抗Hemlibra作为一种双特异性因子IXa和因子X导向的抗体，通过促进血液凝结过程，为血友病A患者提供了一种创新的治疗选择。

以上图片为Hemlibra（Emicizumab-kxwh）在致泰药业实拍图

艾米珠单抗Hemlibra的疗效：

通过HAVEN 7研究的积极头条结果展示，艾米珠单抗Hemlibra在12个月以下的血友病A患儿中实现了有意义的出血控制。这是一项为期近2年的研究，结果显示超过半数的参与者没有需要治疗的出血症状，而且在接受治疗和未接受治疗的出血方面也有显著比例的患者。对于已经接受治疗的出血，年化出血率非常低。这些结果为艾米珠单抗Hemlibra作为早期预防性治疗的有效性提供了强有力的支持。

艾米珠单抗Hemlibra的作用机制：

艾米珠单抗Hemlibra通过作为双特异性因子IXa和因子X导向的抗体，促进血友病A患者体内的自然凝血级联反应。它将必需的因子IXa和因子X蛋白聚集在一起，从而恢复血液凝结过程。这种创新的治疗方式为血友病A患者提供了新的希望，尤其是对于年幼的患儿。

便利的治疗方案：

艾米珠单抗Hemlibra的治疗方案非常方便，通过皮下注射，每2周或4周一次，成为年幼血友病A患儿规律预防性治疗的便捷替代选择。这种灵活的方案有望减轻患者和家庭的负担，为他们提供更为便利和有效的治疗体验。

以上图片为Hemlibra（Emicizumab-kxwh）在致泰药业实拍图

研究结果：

在HAVEN 7研究的55名参与者中，近2年的随访结果显示，有54.5%的患者在此期间没有出现需要治疗的出血。此外，16.4%的患者既没有接受治疗也没有未接受治疗的出血症状。在46名患者中，共发生了207次出血，其中87.9%是由外伤引起的。治疗后的年化出血率非常低，进一步证实了艾米珠单抗Hemlibra在婴儿中的出色疗效。

安全性评估：

研究报告中未发现与治疗相关的严重不良事件、颅内出血或死亡情况。抑制剂检测结果极低，没有参与者测试出抗药物抗体。整体而言，艾米珠单抗Hemlibra的安全性与先前HAVEN研究的中期分析结果一致。这为其在治疗婴儿血友病A时的安全性提供了有力的证据。

结论：

总体而言，这些积极的HAVEN 7研究数据为艾米珠单抗Hemlibra作为治疗婴儿严重血友病A的有效和安全选择提供了坚实的基础。这不仅对患者本身具有重要意义，同时也在提供治疗选择时给医生和家庭提供了更多的信心。这项研究为改善年幼血友病A患儿的生活质量和长期预后带来了积极的启示。

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