GC012F CAR-T治疗在高风险新诊断多发性骨髓瘤中实现100%极严格完全缓解率

2023年9月27日，全球临床阶段生物制药公司Gracell Biotechnologies Inc.（以下简称Gracell）在希腊雅典举行的第20届国际骨髓瘤学学会（IMS）年会上发布了一项重大的临床研究成果。这项研究报告了GC012F，一种CD19和B细胞成熟抗原（BCMA）双靶向自体CAR-T治疗候选药物，作为新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的一线治疗方案。GC012F在高风险NDMM患者中展现出了惊人的表现，呈现出100%的极严格完全缓解率。这一突破性的成果为多发性骨髓瘤患者带来了新的曙光。

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）是一种恶性血液病，通常具有高度异质性，对传统治疗方法的反应有限。高风险的新诊断多发性骨髓瘤患者，尤其是那些适宜接受移植的患者，面临着治疗挑战。传统的治疗方式在这一患者群体中表现出亟待改进的迫切需求。

GC012F的研究背景

在这项研究中，Gracell Biotechnologies Inc.的GC012F成为焦点。GC012F是一种采用FasTCAR制造技术的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞治疗，旨在通过提供快速、深层和持久的疗效以及改善安全性，彻底改变癌症和自免疫疾病的治疗方式。GC012F已在多种血液癌症和自免疫疾病的临床研究中展现出持续强大的疗效和安全性。

GC012F的研究方法与结果

在进行的单臂、开放标签、Phase 1临床试验中，19名新诊断高风险多发性骨髓瘤患者接受了GC012F治疗。所有患者中，89%具有一项或多项高风险特征，根据修订后的国际分期系统（R-ISS）分类，63%的患者存在髓外浆细胞瘤。

截至2023年8月1日的数据截止日期，随访时间的中位数为15.3个月（范围：3.1-24.5个月），19名可评估的患者在接受GC012F输注后取得了强烈的治疗反应：

• 100%（19/19）的总体反应率（ORR）；
• 100%（19/19）的极严格完全缓解率（sCR）；
• 100%（19/19）的患者在Euroflow的敏感度为10-6的情况下实现了最低残留病变（MRD）消失；
• 治疗反应持续时间的中位数尚未达到。

此外，在较长时间的随访中，GC012F依然表现出了良好的安全性：

• 仅报告了低级别的细胞因子释放综合症（CRS），在6名患者中，大多数病例为Grade 1（5/19，26%），只有一个病例为Grade 2（1/19，5%）；
• 在其余的68%（13/19）患者中未发生任何等级的CRS；
• 没有发生与免疫效应细胞相关的毒性（ICANS）。

Dr. Wendy Li，Gracell的首席医学官，对这一研究结果表示：“高风险新诊断多发性骨髓瘤患者，包括适宜接受移植的患者，通常在当前的标准治疗下面临亚优秀的预后。创新对于解决这一难治疗患者群面临的挑战至关重要。极严格完全缓解是多发性骨髓瘤患者治疗中可能达到的最深的反应。我们很高兴报告，在这项研究中，所有接受GC012F治疗的19名新诊断多发性骨髓瘤患者均取得了极严格完全缓解，而且安全性良好。这证明了CAR-T治疗、我们的BCMA/CD19双靶向方法以及FasTCAR制造技术为提高T细胞活力所带来的巨大潜力。”

这一里程碑式的研究成果为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗前景。GC012F的成功展示了细胞免疫疗法的强大潜力，也突显了Gracell在癌症和自免疫疾病治疗领域的领先地位。未来，GC012F将继续在不同类型的血液癌症和自免疫疾病的研究中发挥作用，为患者提供更加安全和有效的治疗选择。

总而言之，Gracell Biotechnologies Inc.的GC012F治疗在治疗高风险新诊断多发性骨髓瘤患者中取得了令人鼓舞的成果，呈现出100%的极严格完全缓解率。这一突破性的研究为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望，并为未来细胞免疫疗法的发展铺平了道路。Gracell的创新方法和技术为患者提供了更安全、更有效的治疗选择，这一成果将有望改善高风险多发性骨髓瘤患者的生存前景。希望这一成功经验将继续激励更多的科学家和医学专家投身于癌症和自免疫疾病治疗领域，为病患带来更多突破性的进展。

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