GB2064在MYLOX-1试验中缓解骨髓纤维化

近期，一项针对骨髓纤维化（myelofibrosis）的二期临床试验MYLOX-1展示了新疗法GB2064在此病患者中的一定纤维化减轻效果，为探索新的治疗策略和改善患者生存质量提供了希望。

试验设计

MYLOX-1试验是一项二期a临床试验，旨在评估GB2064在之前接受Jakafi（ruxolitinib）治疗的骨髓纤维化患者中的疗效。共有18名患者参与试验，其中8名患者未对Jakafi治疗产生反应，另有3名患者对Jakafi治疗产生不耐受反应。GB2064是一种新型单药治疗。

试验结果

根据试验发布的消息，10名可评估的患者中有6名在接受GB2064单药治疗六个月后，骨髓胶原纤维（纤维组织生长）减少了一级或更多。这对于骨髓纤维化患者来说是一项重要的进展，因为这有助于减缓癌症的进展。

在这六名患者中，研究人员报告称血红蛋白、血小板和白细胞计数的水平保持稳定。此外，治疗六个月后，一名患者显示脾脏体积减小了35%或更多。研究发现，有两名患者能够将症状减少50%以上，尽管另一名患者出现贫血反应。

值得注意的是，其中4名骨髓胶原纤维减少的患者进入了试验的延伸阶段，因为他们在接受GB2064后表现出临床益处。有趣的是，其中一名患者接受了超过30个月的治疗，超过了试验规定的六个月治疗期限。

试验意义和展望

MYLOX-1试验的研究人员认为，GB2064治疗可能对于这一患者群体具有潜在的益处，特别是在疾病进展方面，并指出它可能是一种具有疾病修饰作用的治疗方法。临床主管Claire Harrison表示：“看到MYLOX-1试验的数据证实了在骨髓纤维化这一具有挑战性的领域中LOXL-2抑制的安全性和有效性，令人激动和鼓舞。我对骨髓胶原纤维独特的改善效果感到特别好奇，展示了对这种顽强病变的有针对性的影响。”

在安全性方面，试验发布表示，GB2064治疗在试验中展现出“总体可接受的耐受性概况”。八名患者完成了试验核心阶段的治疗，但由于出现副作用或疾病进展，有10名患者不得不中断治疗。

试验中患者最常见的与治疗相关的副作用是胃肠相关的，但大多数患者可以通过标准治疗进行管理。研究人员报告说，一名患者可能因为GB2064治疗而摔倒，被记录为唯一的严重副作用。

结论

MYLOX-1试验的顶线结果表明，GB2064对于之前接受Jakafi治疗的骨髓纤维化患者可能是一种有效和安全的治疗选择。这为改善骨髓纤维化患者的生存状况提供了新的可能性，而且在其中一些患者中，不仅减轻了症状，还显示出对疾病进展的潜在改善。然而，随着研究的不断深入，还需要更多的临床试验和深入研究来确定GB2064在治疗骨髓纤维化方面的确切疗效，以便更好地指导患者的治疗策略。希望GB2064的研究能够为骨髓纤维化患者带来更多的曙光，并为未来的治疗研究开辟新的方向。

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