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药物指南

FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)
24
11月

Lambert-Eaton肌无力综合征药物Firdapse(阿米吡啶)的疗效与安全性

在医学领域,科技的不断进步为罕见疾病的治疗带来新的曙光。Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)是一种自身免疫性疾病,一直以来都缺乏有效的治疗手段。然而,近期的突破性进展带来了治疗LEMS的新选择——Firdapse(阿米吡啶)。本文将深入探讨Firdapse的作用机制、临床研究结果以及它在LEMS治疗中的潜在影响。

Lambert-Eaton肌无力综合征

Lambert-Eaton肌无力综合征是一种少见而复杂的自身免疫性疾病,其病因和治疗一直是医学界的挑战。患者通常经历肌肉无力、运动困难和疲劳等症状,对于这些患者,提高生活质量成为治疗的首要目标。

Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的名字源自两位医学先驱,兰伯特和伊顿,他们在上世纪50年代和60年代首次描述了这一疾病。LEMS主要影响神经肌肉接头,即神经细胞和肌肉细胞之间的重要连接点。这种罕见的疾病与小细胞肺癌患者密切相关,常常在癌症诊断之前或同时出现。

FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)

以上图片为FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)在致泰药业实拍图

Firdapse的诞生

Firdapse作为钾通道阻滞剂的首次问世,标志着LEMS治疗的新时代的开启。这一口服药物通过增加乙酰胆碱的释放,产生了显著的益处,包括提高肌肉力量和改善复合运动动作电位。这对于LEMS患者而言,是一剂来自科学的福音。

Firdapse的扩展

在2018年获得美国批准用于LEMS成年患者后,Firdapse的适应症在2022年扩大到包括年仅6岁的患者。这个消息为年轻患者和他们的家庭带来了新的希望。此外,Firdapse也在欧洲和加拿大获得用于LEMS成年患者的批准。

Firdapse的剂量增加计划

为了进一步提升治疗效果,Firdapse正在寻求将最大推荐每日剂量增加至100毫克。这一计划的实施将进一步深化我们对Firdapse在LEMS治疗中的认识,为更多患者提供更为个性化的治疗方案。

Firdapse的作用机制

Firdapse作为电压依赖性钾通道阻滞剂,通过延长细胞膜的去极化和抑制复极化,有助于打开慢电压依赖性钙通道。这一独特的作用机制增加了细胞内钙的转运,从而改善神经肌肉传递,为LEMS患者带来了新的康复之门。

FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)

以上图片为FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)在致泰药业实拍图

Firdapse的疗效及安全性

两项临床试验(研究1和研究2)证实了Firdapse的显著疗效。这些试验覆盖了64名成年患者,通过医生评定和患者评定的多项指标,显示接受Firdapse治疗的患者相比安慰剂组表现出更大的益处。

Firdapse的安全性也在儿科患者中得到验证。在扩大准入项目中,21名儿科患者接受了至少一年的Firdapse安全性评估。尽管两名儿童患者在高剂量下出现了体重减轻,但整体来看,儿科患者的不良反应与成人患者相似,为Firdapse在年幼患者中的广泛应用提供了充分的支持。

总的来说,Firdapse的问世为LEMS患者提供了新的治疗选择,标志着科学在罕见疾病领域的巨大突破。随着对Firdapse疗效和安全性的深入研究,我们对于LEMS治疗的理解将更加全面。相信随着时间的推移,这一里程碑性的药物将为LEMS患者带来更多的康复机会,为医学领域注入新的活力。在这个充满希望的时刻,我们期待着LEMS患者能够迎来更健康、更美好的未来。

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