FIRDAPSE(amifampridine)获日本批准用于治疗罕见自身免疫疾病Lambert-Eaton肌无力综合征

Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，其在日本的合作伙伴DyDo Pharma已经获得日本厚生劳动省的批准，可以在日本推广FIRDAPSE（amifampridine）10mg片剂，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（兰伯特-伊顿综合征，LEMS）患者。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，通常会导致肌肉无力和极度疲劳，严重影响患者的生活质量。此次新药在日本的批准，标志着LEMS治疗领域的重大进展，填补了该国在该领域长期存在的治疗空白。

合作伙伴关系推动药物成功落地

Catalyst公司总裁兼首席执行官Richard J. Daly表示，对DyDo在日本取得的这一成果感到非常满意。这次成功不仅展示了FIRDAPSE在LEMS治疗中的卓越疗效，也进一步体现了两家公司在推进患者护理方面的紧密合作。Daly强调，Catalyst一直致力于扩展其罕见病药物的全球影响力，并期待通过这次批准，让更多的患者受益。

LEMS与FIRDAPSE的独特疗效

LEMS是一种少见的神经肌肉疾病，通常表现为肌肉无力、四肢无力和极度疲劳。约有一半的LEMS患者同时患有癌症，尤其是小细胞肺癌患者中，大约有3%的人会罹患LEMS。这种疾病的病因复杂，目前全球范围内可供选择的治疗方案有限。

FIRDAPSE是目前美国唯一经过FDA批准用于治疗LEMS的药物，其疗效经过了充分的临床验证。自其面市以来，FIRDAPSE已经成为LEMS治疗领域的核心药物。它通过提高神经信号的传导，显著改善了LEMS患者的肌肉功能和生活质量。

日本批准的重要意义

此次FIRDAPSE在日本获批，对该国的LEMS患者群体具有深远影响。此前，LEMS患者在日本并没有得到有效的治疗，许多人只能依赖于症状缓解治疗或尝试未获批的药物。DyDo成功获得新药批准，不仅为患者带来了更多的选择，还帮助改善了他们的生活质量。对于这类罕见病患者来说，新的治疗手段往往意味着生活中的巨大改变。

全球拓展与罕见病领域的承诺

Catalyst公司一直致力于为罕见病患者开发创新疗法，并在全球范围内扩展其药品覆盖。FIRDAPSE自上市以来，已经在多个国家取得了不俗的成绩。此次日本批准更是为其全球布局增添了新的篇章。该公司目前在美国为LEMS患者提供了一个全面的支持项目，帮助患者更好地获得药物，减轻经济负担。随着FIRDAPSE在更多国家获批，Catalyst的全球罕见病药物网络也在逐步扩大。

患者支持与可及性

Catalyst公司不仅专注于药物研发，还致力于为患者提供全面的支持体系。在美国，FIRDAPSE的患者支持计划为LEMS患者提供了包括药物获取、经济援助等在内的多项服务，确保每一位患者都能得到应有的治疗。这一患者导向的支持模式，也将逐步推广到更多国家和地区，帮助更多患者克服罕见病带来的生活障碍。

此次FIRDAPSE在日本获批，进一步证明了Catalyst在罕见病治疗领域的卓越贡献。这一药物的推广不仅改善了LEMS患者的生活质量，也为其他罕见病药物的全球推广提供了成功的范例。在全球范围内，越来越多的罕见病患者正在受益于Catalyst和其合作伙伴的共同努力，更多的创新药物也将逐步进入全球市场，为那些长期被忽视的患者群体带来新的治疗选择。

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