FDA批准增加Firdapse(阿米吡啶)治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的最大每日剂量

Catalyst制药公司近日宣布了一个重大的进展，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了Firdapse（阿米吡啶）的补充新药申请（sNDA）。这一批准标志着在治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）方面的一个重要里程碑，特别是通过增加每日最大总维持剂量，为医疗保健提供者和患者提供了更多的治疗方案灵活性。

1. FDA批准的新变更

根据Catalyst制药公司5月30日发布的新闻稿，FDA已批准Firdapse的补充新药申请，显著增加了该药物用于治疗LEMS的每日最大总维持剂量。这一变更不仅提升了药物使用的灵活性，还为不同体重和年龄段的患者提供了更为有效的治疗方案。

以上图片为FIRDAPSE(amifampridine，阿米吡啶)在致泰药业实拍图

1.1 成人和儿童患者的剂量调整

对于体重至少为45公斤的6岁及以上的成人和儿童患者，Firdapse的最大每日剂量已从80毫克增加到100毫克，并且要求分次给药。这意味着患者在一天内可以更灵活地调整用药时间和剂量，以更好地控制病情。

1.2 低体重儿童患者的剂量调整

对于6岁及以上、体重低于45公斤的儿科患者，Firdapse的最大每日总维持剂量也从40毫克增加到50毫克，同样需要分次给药。这一调整确保了低体重儿童患者在接受治疗时，可以在更高的剂量范围内安全有效地管理病情。

2. Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头——神经细胞和肌肉之间的交流点。在LEMS患者中，免疫系统错误地攻击神经末梢中的电压依赖性钙通道，这些通道在神经信号传递过程中起着至关重要的作用。

2.1 症状和影响

LEMS的常见症状包括肌肉无力，特别是腿部和臀部的肌肉无力，导致患者运动困难和容易疲劳。这种疾病严重影响了患者的日常生活和活动能力，迫切需要有效的治疗方法来缓解症状。

以上图片为FIRDAPSE(amifampridine，阿米吡啶)在致泰药业实拍图

3. Firdapse的作用和使用

Firdapse是一种广谱钾通道阻滞剂，最初于2018年在美国获得批准用于治疗LEMS的成年患者。其适应症在2022年进一步扩大，包括年仅6岁的儿童患者。

3.1 药物的独特性

值得一提的是，Firdapse是目前美国唯一批准的用于治疗LEMS的药物。此次FDA批准增加了治疗LEMS的每日最大剂量，显著扩展了处方医师在治疗时的选择范围，使其能够更灵活地调整治疗方案以满足不同患者的需求。

3.2 药物形式和剂量调整

Firdapse以10毫克剂量强度的功能性评分片剂形式提供，对于需要调整剂量（增量小于5毫克）、吞咽药片有困难或需要通过饲管服药的患者，可以使用药片制备1毫克/毫升的混悬液。这种形式的药物提供了极大的便利，确保患者能够以最适合的方式接受治疗。

FDA对Firdapse补充新药申请的批准，标志着LEMS治疗领域的一个重要进步。通过增加每日最大总维持剂量，Catalyst制药公司为医生和患者提供了更大的灵活性和更多的选择，来应对这一复杂的神经肌肉疾病。LEMS患者将从这一新的剂量调整中受益，改善他们的生活质量和治疗效果。未来，我们期待更多的研究和创新，进一步推动LEMS治疗的进步和发展。

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