FILSPARI(Sparsentan)治疗IgA肾病获美国FDA完全批准

2024年9月5日，Travere Therapeutics宣布，其新药FILSPARI（Sparsentan）在美国获得了FDA的完全批准，用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）。这一消息标志着FILSPARI不再局限于有条件的使用许可，正式成为一种有效的治疗选择。此次批准的关键在于，FDA从药品标签中去除了对尿蛋白水平的限制，这意味着只要患者面临疾病进展的风险，都可以使用FILSPARI进行治疗。

这一批准的背后，源于其独特的治疗机制。FILSPARI是目前唯一一种口服、每日一次、非免疫抑制的药物，针对IgA肾病的两个核心途径——内皮素-1和血管紧张素II。这种双重拮抗机制直接作用于肾脏的损伤部位，有效阻止病情恶化。

FILSPARI的临床表现：显著减缓肾功能下降

FILSPARI的完全批准基于对一项包含404名随机患者的分析结果。这项研究不同于传统临床试验，它纳入了那些因疗效不足而提前退出治疗的患者。与之前的试验相比，此次分析显示FILSPARI在保持肾功能方面表现更加出色。与对照药物厄贝沙坦（Irbesartan）相比，FILSPARI在减少肾功能恶化速度方面具有显著优势。

数据显示，从基线到第110周，FILSPARI组患者的肾小球滤过率（eGFR）平均下降幅度为每年3.0 mL/min/1.73m²，而厄贝沙坦组为每年4.2 mL/min/1.73m²。这一差异显示FILSPARI能够更有效地保护患者的肾功能，并且在长期使用过程中，该药物显示出更为稳定的效果。

FILSPARI的独特优势：双重作用机制提高依从性

FILSPARI作为一种内皮素（ETA）和血管紧张素II受体拮抗剂，具有独特的双重作用机制。相比传统治疗方法，该药物通过同时抑制内皮素和血管紧张素II的作用，显著减少蛋白尿并减缓肾功能的恶化。此外，FILSPARI是一种口服、每日一次的药物，相比于复杂的多药联合治疗方案，显著提高了患者的依从性。

这种简化的治疗方式尤其适用于存在疾病快速进展风险的IgAN患者，特别是那些尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g的患者。FILSPARI的便利性和高效性使其成为IgAN患者的理想选择，也为临床医生提供了一种全新的治疗思路。

IgA肾病：常见的全球性肾脏疾病

IgA肾病，作为一种常见的肾小球疾病，已成为中国乃至全球范围内肾病患者中的重要威胁。在中国，IgA肾病患者的比例尤其高，每2至3个肾病患者中，就有1人患有IgA肾病。如果不加以控制，IgAN往往会发展为终末期肾病，即尿毒症，最终可能需要透析或肾移植。

除了中国，IgA肾病在美国、欧洲和日本也广泛存在，是最常见的肾小球疾病之一。尽管这种疾病的发病机制尚不完全明确，但研究表明，其病理特征是免疫球蛋白A在肾小球沉积，引发局部炎症和损伤，最终导致肾功能衰竭。

FILSPARI的前景与意义

FILSPARI的完全批准不仅为IgA肾病患者提供了一种新的治疗选择，还标志着该领域的一项重要进展。相比传统的免疫抑制疗法，FILSPARI通过双重作用机制，能够更有效地减缓病情进展，减少肾损伤，延缓终末期肾病的发生。

对于那些病情进展迅速、传统疗法效果不佳的IgAN患者，FILSPARI的出现无疑是一种福音。它不仅在临床试验中展示了显著的疗效，还在药物依从性和安全性方面表现优异。未来，随着FILSPARI在全球范围内的推广和应用，越来越多的IgAN患者将从中受益，从而延长肾功能的保留时间，改善生活质量。

FILSPARI的推出，为IgAN的治疗提供了全新思路，也为未来类似疾病的药物研发指明了方向。通过更加精准的靶向治疗，FILSPARI让临床医生和患者看到了控制病情、改善预后的新希望。

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