血友病基因疗法fidanacogene elaparvovec获FDA受理：年出血率降低71%

近日，辉瑞公司宣布其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA）已被美国食品和药品监督管理局（FDA）受理，预计审查的最终日期是2024年第二季度。此外，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请（MAA）也已被接受，并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。这标志着基因治疗在血友病治疗领域取得了重要的进展。

血友病的治疗挑战

血友病是一种罕见疾病，其主要特征是患者缺乏凝血蛋白（凝血因子），导致血液无法正常凝结。根据缺乏的凝血蛋白类型的不同，血友病分为 A 型（占 80～85％）、B 型（占 15～20％）和 C 型（极少数）。其中，B 型血友病患者缺乏凝血因子 9（factor IX，缩写为 FIX），目前的治疗标准是通过反复静脉注射，获得来源于血浆或重组的 FIX，以控制和预防出血发作。然而，这种治疗方式需要频繁的注射，给患者带来了很大的不便和负担。

Fidanacogene Elaparvovec的治疗潜力

Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法，它含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX，无需定期静脉注射 FIX。这种创新性的治疗方法为 B 型血友病患者带来了新的治疗希望，并有望显著提高患者的生活质量。

临床试验结果

Fidanacogene elaparvovec 的临床试验结果表现出良好的耐受性和安全性。根据去年 BENEGENE-2 研究（NCT03861273）的 III 期研究结果显示，在单剂量的治疗下，参与者的年出血率平均降低了 71%。治疗还减少了需要医疗干预的出血频率和对标准预防性输液的需求。这些结果为 fidanacogene elaparvovec 的进一步发展提供了坚实的依据。

长期安全性与有效性的考虑

虽然 fidanacogene elaparvovec 表现出良好的疗效，但为了确定其长期的安全性和有效性，临床试验参与者将被随访长达 15 年，包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年和作为 III 期研究一部分的额外的 9 年。这将确保该治疗方案的持续有效性和安全性，以满足患者的长期需求。

竞争对手和未来展望

如果成功获得批准，fidanacogene elaparvovec 将成为继 Hemgenix 后的第二种 B 型血友病基因疗法，这两种治疗方法都旨在为患者提供 FIX 基因。然而，它面临着来自竞争对手的威胁。Sarepta Therapeutics 最近获得了 FDA 对 Duchenne 基因疗法的批准，而 BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因疗法 Roctavian 已在欧洲获批，并有望很快获得美国监管机构的批准。未来，基因治疗领域的竞争将愈加激烈，但这些创新疗法无疑将带来血友病治疗领域的革命性变革。

总体来说，fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA）的受理以及欧洲上市许可申请（MAA）的接受是基因治疗在治疗 B 型血友病领域迈出的重要一步。这标志着辉瑞公司对于基因治疗的投资开始取得回报，并为全球范围内 B 型血友病患者提供了新的治疗选择。虽然面临着竞争对手的压力，fidanacogene elaparvovec 的研究成果为基因治疗的发展带来了积极的展望。随着进一步的研究和临床实践，我们有理由相信，基因治疗将为罕见疾病患者带来更多的希望和康复。

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