FDA扩大Fibryga批准范围用于纤维蛋白原补充治疗
2024年8月1日，Octapharma USA, Inc. 宣布，美国食品药品管理局（FDA）已扩展了对 Fibryga®（纤维蛋白原（人）冻干粉重建剂）的批准范围。此次批准使 Fibryga 成为唯一获得用于获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）出血患者的纤维蛋白原补充治疗的药物。这一扩展不仅标志着 Fibryga 在治疗领域的突破，也引领了针对严重出血情况的治疗革新。
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Fibryga® 的独特优势
Fibryga® 是首个获得批准的按需、病毒灭活的人血浆衍生纤维蛋白原浓缩物。与传统的冷沉淀治疗相比，Fibryga® 提供了更快、更精确的治疗选项。冷沉淀作为传统治疗手段，存在解冻和制备过程耗时长、纤维蛋白原水平不稳定、含有额外的凝血依赖性成分，以及较高的病毒传播风险等缺点。Fibryga® 的冻干粉形式不仅储存方便，可以在室温下或冷藏下保存，而且能够在患者护理时迅速重构，提供高度纯化且一致的纤维蛋白原量，从而实现精确治疗。
扩大批准的依据与临床试验
FDA 对 Fibryga® 的批准扩展基于一项重要的临床试验——FIBRES 研究。这项研究在《JAMA》上发表，是一项对735名患者进行的头对头、多中心、随机临床试验。研究结果表明，纤维蛋白原浓缩物在治疗 AFD 相关出血方面的效果不劣于冷沉淀。FIBRES 研究的结果证实了 Fibryga® 可以有效替代冷沉淀，成为治疗 AFD 相关出血的可靠选择。
纤维蛋白原缺乏症的分类
纤维蛋白原缺乏症主要分为先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）和获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）。
- 先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）：
- 无纤维蛋白原血症（Afibrinogenemia）：血浆纤维蛋白原完全缺失或低于检测下限。
- 低纤维蛋白原血症（Hypofibrinogenemia）：血浆纤维蛋白原水平低于150 mg/dL。
- 异常纤维蛋白原血症（Dysfibrinogenemia）：血浆纤维蛋白原功能异常。
- 获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）：
- 通常由严重出血引起，可能损害血凝块形成，增加患者持续出血的风险。
Fibryga® 的临床应用与批准历史
Fibryga® 的批准历史表明其在治疗纤维蛋白原缺乏症方面的不断发展。2017年，FDA 首次批准 Fibryga® 用于治疗成人和青少年先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作。2020年，FDA 又扩展批准该药物用于治疗12岁以下儿科患者的先天性纤维蛋白原缺乏症急性出血发作。此次扩展批准标志着 Fibryga® 在治疗领域的新进展，使其成为处理获得性纤维蛋白原缺乏症出血的标准治疗选项之一。
Fibryga® 的批准扩展不仅反映了其在临床应用中的有效性，也预示着其在未来治疗领域的广阔前景。作为一种高纯度的纤维蛋白原浓缩物，Fibryga® 提供了更为精确的治疗方案，可以显著提高纤维蛋白原缺乏症患者的治疗效果。随着更多临床数据和应用案例的积累，Fibryga® 有望在全球范围内推广应用，为更多纤维蛋白原缺乏症患者带来福音。
总之，Fibryga® 的批准扩展是纤维蛋白原缺乏症治疗领域的一次重要进步。它不仅为获得性纤维蛋白原缺乏症患者提供了更为可靠的治疗方案，也为临床医生在处理复杂出血情况时提供了新的选择。这一突破将对纤维蛋白原缺乏症患者的生活质量产生积极影响，也为相关治疗研究和药物开发提供了新的方向。
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