Fenebrutinib(芬布替尼)治疗复发性多发性硬化症中一年内无复发率达96%

罗氏制药（Roche）近日公布了一项针对复发性多发性硬化症（RMS）的临床研究数据，显示其在研药物Fenebrutinib(芬布替尼)有望成为治疗该疾病的革命性疗法。这一药物的2期临床试验——FENopta研究的开放标签扩展（OLE）阶段，数据显示96%的患者在接受Fenebrutinib治疗一年内，未出现疾病复发或进展，这为RMS的治疗带来了新的曙光。

复发性多发性硬化症：不可忽视的疾病

多发性硬化症（MS）是一种严重的中枢神经系统自身免疫疾病，其特点是免疫系统异常攻击神经细胞的髓鞘，导致神经传导受阻，进而引发肌肉虚弱、疲劳、视力下降等多种症状，甚至最终导致永久性残疾。该疾病通常在年轻成人中发病，20至40岁之间是其高发年龄段，这使得MS成为全球年轻人中非创伤性残疾的主要原因之一。

在复发性多发性硬化症（RMS）中，患者会经历症状反复出现的过程，这不仅给患者的生活带来巨大困扰，还使得疾病的长期管理变得异常复杂。正因如此，寻找能够有效控制病情的治疗方案成为了科学家和医生们的重点研究方向。

Fenebrutinib的工作机制

Fenebrutinib是一种高度选择性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专为口服设计。BTK是一种关键的酶，在调控B细胞的发育和活化中起着重要作用，而B细胞是免疫系统的重要组成部分，在MS的发病机制中起着至关重要的作用。Fenebrutinib通过靶向BTK，抑制B细胞以及小胶质细胞等先天免疫细胞的过度活化，进而减少MS的病理活动。这种非共价、可逆的抑制方式使得Fenebrutinib在阻断免疫反应的同时，保留了其他关键的免疫功能，具有显著的优势。

通过减少免疫系统对神经髓鞘的攻击，Fenebrutinib不仅可以帮助缓解患者的症状，还能够减缓疾病进展，为RMS患者提供了长期稳定的治疗选择。

FENopta研究：探索Fenebrutinib的潜力

FENopta是一项全球范围内的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，研究对象是109名年龄在18至55岁之间的复发性多发性硬化症成年患者。该研究为期12周，主要评估Fenebrutinib的疗效、安全性以及药代动力学数据。在试验结束后，参与者可以选择进入开放标签扩展（OLE）阶段，所有进入该阶段的患者将接受长达192周的Fenebrutinib治疗。

最新数据显示，在参与OLE研究的99例患者中，96例在一年后仍继续接受治疗。令人鼓舞的是，在这一年内，高达96%的患者未出现疾病复发，年复发率仅为0.04。同时，患者的残疾程度在这一年中保持稳定，未出现显著变化。

磁共振成像证据：脑部疾病活动的控制

磁共振成像（MRI）是评估多发性硬化症患者脑部活动的常用工具。在OLE研究中，MRI结果显示，Fenebrutinib对脑部疾病活动有显著抑制作用。接受Fenebrutinib治疗的患者在48周后，99%没有出现钆增强（Gd+）T1病灶，这是炎症活跃的标志之一。同时，与双盲阶段结束时的数据相比，OLE研究阶段的患者T2病灶体积减少了三倍，这表明该药物不仅能够抑制新病灶的形成，还能帮助缩小已有病灶。

安全性：Fenebrutinib的耐受性良好

在安全性方面，Fenebrutinib的表现也令人满意。在开放标签扩展（OLE）阶段，超过5%的患者报告了不良事件（AE），其中尿路感染、COVID-19和咽炎是最常见的，但大多数不良事件的发生率较低。仅有1%的患者报告了严重不良事件，这与之前的临床数据保持一致。总体而言，Fenebrutinib的安全性特征已在超过2700名受试者中得到验证，为其在未来的临床应用提供了坚实的基础。

Fenebrutinib的未来：3期试验的展开

除了目前的2期研究，罗氏还在进行多项3期临床试验，包括针对复发性多发性硬化症的FENhance 1和FENhance 2试验，以及针对原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的FENtrepid试验。这些3期试验的数据将为Fenebrutinib能否成功进入市场提供关键依据，预计结果将在2025年底公布。

Fenebrutinib作为唯一处于3期开发阶段的可逆BTK抑制剂，吸引了广泛的关注。如果这些研究结果继续保持积极态势，Fenebrutinib有望成为全球范围内MS患者的重要治疗选择，特别是在现有治疗方案有限的情况下，为患者带来更多的希望。

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