Farydak帕比司他(Panobinostat)显著延长无进展生存期
Farydak帕比司他(Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,具有一种新的作用机制,通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,Farydak帕比司他(Panobinostat)能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡,而健康细胞则不受影响。但Farydak帕比司他(Panobinostat)带有黑框警告,提示该药严重的腹泻和严重及致命的心脏事件、心律失常及心电图(ECG)变化。
2015年2月25日,FDA批准Farydak帕比司他(Panobinostat)联合Velcade(bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物)治疗失败的多发性骨髓瘤患者群体。
使用Farydak帕比司他(Panobinostat)联合用药的193名患者的中位无进展生存期(PFS)为10.6个月,而使用安慰剂则为5.8个月:有4.8个月的获益。这胜过之前的PFS受益期1.7到3.9个月的数字。总体回应率也更高:59%比41%。
但FDA批准Farydak帕比司他(Panobinostat)时附带有一项风险评估及减灾策略(REMS),用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak帕比司他(Panobinostat)治疗相关的风险。此次批准,也标志着Farydak成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,Farydak的表观遗传学活性,可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
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