FDA批准口服PNH疗法Fabhalta(iptacopan)用于成人阵发性夜间血红蛋白尿症

随着科技和医学的不断进步，治疗各类疾病的创新药物不断涌现。在这个领域里，诺华制药(Novartis)公司最近宣布，其补体B因子抑制剂Fabhalta(iptacopan)已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，成为首个口服单一疗法，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。这一新的疗法有望在12月正式上市，为患者带来更为便利和有效的治疗选择。

PNH：慢性罕见血液疾病

阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性罕见的血液疾病，患者通常具有获得性基因突变，导致红细胞容易被补体系统过早破坏，表现为溶血、骨髓衰竭和血栓形成等症状，其病情的组合和严重程度因人而异。

当前，对于PNH的治疗，尚未有完全有效的手段，主要的治疗方式包括糖皮质激素、免疫抑制剂、补体通路抑制剂等，其中抗补体C5药物是目前的标准疗法。然而，传统的C5抑制剂需要通过输注给药，可能导致症状难以控制，很多患者仍然面临贫血等问题，生活质量受到严重影响。

Fabhalta：口服PNH疗法的里程碑

Fabhalta作为首个口服单一疗法的PNH治疗药物，标志着一项重要的医学进展。这是一款首创的口服、强效、选择性、小分子、可逆性补体因子B(FB)抑制剂。Fabhalta通过在免疫系统的替代补体途径中发挥作用，全面控制血管内外的红细胞(RBC)破坏，为PNH患者带来了全新的治疗体验。

FDA批准依据及临床试验结果

Fabhalta的FDA批准是基于III期APPLY-PNH试验的结果，该试验包括那些在之前接受抗C5疗法治疗但仍有残余贫血的患者。研究结果显示，在提高血红蛋白水平和避免输血方面，Fabhalta明显优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。此外，3期临床试验APPOINT-PNH也对未接受过补体抑制剂治疗的患者提供了支持。

具体而言，研究发现：

1. 在接受过抗C5疗法治疗的患者中，82.3%接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平持续增加≥2g/dL，而继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。
2. 在无输血的情况下，67.7%接受过抗C5疗法治疗的患者血红蛋白水平持续≥12g/dL，而继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。
3. 对于接受过抗C5疗法治疗的患者，接受Fabhalta治疗后避免输血率为95.2%，而抗C5疗法组患者这一数值为45.7%（P<0.0001）。

Fabhalta的安全性及其他用途

在两个临床试验中，Fabhalta的最常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、恶心等，而严重的不良反应相对较少，主要包括肾盂肾炎、尿路感染和COVID-19等。

此外，诺华制药表示，Fabhalta目前还在全球范围内进行其他补体介导疾病的监管备案和审查，包括免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)、C3肾小球病(C3G)、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。同时，Fabhalta正在进行治疗IgA肾病的3期临床试验，预计将于2024年递交加速批准的监管申请。

结语

Fabhalta的FDA批准标志着口服PNH疗法的里程碑式进展，为患有这一罕见血液疾病的患者提供了新的治疗选择。随着进一步的研究和临床实践，相信Fabhalta将为更多补体介导疾病患者带来希望，为未来的医学创新开辟新的可能性。

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