Evrysdi(risdiplam)用于婴儿脊髓性肌萎缩症在欧盟获批

现代医学的不断进步为罕见疾病的治疗带来了新的希望，其中包括脊髓肌肉萎缩症（SMA）。瑞士制药巨头罗氏公司（Roche）的药物Evrysdi（risdiplam）近日在欧洲获得扩展批准，这对于年龄在两个月及以下的患者而言，意味着更广泛的治疗选择。本文将详细介绍这一突破性药物的批准情况、作用机制以及其在罕见疾病领域的地位。

扩展适应症：Evrysdi的新里程碑

欧洲委员会（EC）已经批准了罗氏公司的Evrysdi在脊髓肌肉萎缩症（SMA）领域的扩展适应症，该药物的适应症范围将包括两个月及以下的婴儿患者。这是对Evrysdi现有的欧洲批准的延伸，该批准原本适用于两个月及以上的患者。此次扩展适应症的批准也与美国食品药品监督管理局（FDA）于今年五月对相同人群的批准保持了一致。

值得一提的是，Evrysdi最早于2021年获得了儿童和成人SMA患者的EC批准，并分别在2022年获得了FDA的批准。

Evrysdi的作用机制及应用范围

Evrysdi是一种生存运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，其作用是针对导致生存运动神经元（SMN）蛋白缺乏的5q染色体突变。该药物适用于治疗SMA Type I、Type II或Type III，以及SMN2拷贝数为一至四个的患者。

根据罗氏公司上半年的财报，Evrysdi在2023年上半年的销售额达到了7.05亿美元。与之竞争的主要药物Biogen的Spinraza（nusinersen）在同一时期的销售额为8.804亿美元。然而，全球数据（GlobalData）预测，在2029年，Evrysdi的全球销售额将超过Spinraza，分别为29.8亿美元和13亿美元。这一销售额的变化主要归因于Evrysdi良好的口服给药途径，相较于Spinraza需要通过腰穿（腰椎穿刺）的方式给药。

Evrysdi的疗效及副作用

Evrysdi的批准是基于开放标签的II期临床试验数据，该试验针对的是出生至六周龄的SMA Type I患者，无论是否出现症状。试验结果显示，在经过一年的Evrysdi治疗后，六名婴儿中的所有患者都能够独立坐立和呼吸，而其中四名患者甚至能够站立，三名患者能够独立行走。

常见的副作用包括发热、腹泻、皮疹、呼吸道感染、便秘和呕吐。

Evrysdi(risdiplam)的扩展批准为更多年龄段的SMA患者提供了希望，同时也反映了现代医学的进步和创新。通过针对罕见疾病的治疗药物，我们可以看到医学界为患者带来的福音。然而，随着新药物的不断涌现，监管部门和制药公司也需要严格把控药物的安全性和疗效，以确保患者能够获得最佳的治疗效果。Evrysdi的成功案例为我们展示了医药领域的创新力量，同时也提醒我们，只有不断努力，才能为罕见疾病患者创造更美好的未来。

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