Evrysdi（risdiplam）在欧盟获批用于所有年龄段的脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见但严重的遗传性疾病，影响着数千名患者的生活。然而，希望之光在照耀这一领域，因为罗氏制药公司的创新药物Evrysdi（risdiplam）在欧盟取得了标签扩展的批准。这一决定将使Evrysdi可用于治疗SMA的所有年龄段，包括出生仅2个月的婴儿。

Evrysdi的标签扩展

罗氏制药公司于8月29日宣布，欧盟委员会(EC)已批准了Evrysdi的标签扩展，将其纳入2个月及以下的儿科SMA患者的治疗范围。这一决定标志着Evrysdi在欧洲市场的重要里程碑，原本仅限于治疗两个月或以上的SMA患者，现在可用于所有年龄段，从无症状的新生儿到成年人。

在不久前，欧洲药品管理局的人用药品委员会提出了积极的意见，建议从出生开始就使用Evrysdi。这个决定源于Evrysdi在美国和欧盟的持续成功，特别是在SMA治疗领域。事实上，这种药物于2022年首次获得FDA批准，可用于治疗儿童和成年SMA患者。

Evrysdi的作用机制

Evrysdi是一种运动神经元存活蛋白2（SMN2）剪接修饰因子，它针对导致运动神经元存活蛋白（SMN）缺乏的染色体5q突变。Evrysdi的独特之处在于它能够通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白产生来治疗这种疾病。该药物已被批准用于治疗SMN2拷贝数为1~4的I型、II型或III型SMA。

以上图片来源于网络

Evrysdi的研发与应用

Evrysdi是与SMA基金会和PTC Therapeutics合作研发的，这标志着医药领域中公私合作的成功案例。患者和家庭可以将Evrysdi带回家，作为日常治疗进行口服，或者通过饲管给药，这一便捷性对于儿科患者和他们的家庭尤为重要。

目前，除了Evrysdi外，用于两个月及以下婴儿SMA患者的另外两种治疗方法包括Spinraza和Zolgensma。前两种疗法需要长期治疗，而Zolgensma则是一种一次性基因疗法，这为患者提供了多种选择，以根据其病情和需求进行治疗决策。

Evrysdi的疗效与安全性

Evrysdi的批准基于非盲II期试验（NCT03779334）的中期数据，该试验的对象是经过基因诊断且出现症状前的I型SMA患者，从出生到六周龄。这项研究中，所有6名婴儿在接受1年的Evrysdi治疗后都能够坐着并呼吸，而无需长期通气支持。令人振奋的是，在一年后，这6名儿童中有4名能够站立，3名能够独立行走。这一结果显示出Evrysdi在提高患者生活质量方面的巨大潜力。

中期分析还显示，Evrysdi在症状前的婴儿中的安全性与以前在症状性SMA患者中的安全性一致。常见的不良反应包括发热、腹泻、皮疹、呼吸道感染、便秘和呕吐。尽管这些不良反应存在，但其出现率较低，通常可以通过适当的管理得到控制。

未来展望

Evrysdi的标签扩展为SMA患者提供了更多治疗选择，尤其是对于新生儿和儿童。此外，Evrysdi还在一项针对2至10岁SMA患者的II/III期试验（NCT05115110）中评估其与实验性抗肌生长抑制素分子GYM329（RO7204239）的联合疗法。这一研究将进一步深化我们对Evrysdi在不同年龄段患者中的疗效和安全性的理解，为SMA治疗领域的未来带来更多希望。

总体而言，Evrysdi的欧盟标签扩展是脊髓性肌萎缩症治疗领域的一大突破。这一决定为SMA患者提供了更广泛的治疗机会，不论年龄大小。Evrysdi的成功也代表了医药领域不断前进和创新的力量，我们期待着看到这一药物在更多患者中取得更大的成功，为他们带来更好的生活质量。随着研究的不断深入，我们也可以期待更多的进展和突破，以帮助SMA患者获得更健康、更美好的未来。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。