Etripamil用于治疗阵发性室上性心动过速向美国FDA提交新药申请

2023年10月24日，Milestone Pharmaceuticals公司（纳斯达克代码：MIST）宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请其新药Etripamil的批准，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。PSVT是一种心脏电气系统异常引发的心跳不齐，患者常常会出现突如其来的、严重症状的快速心率发作。

该公司相信，代表着PSVT领域最大的数据资料包括来自关键的第三阶段RAPID临床试验的积极结果，证明了Etripamil相较于安慰剂在恢复PSVT患者的正常心脏节律方面，具有两倍的疗效和三倍的速度。

Etripamil的有条件批准品牌名为CARDAMYST™，如果获批，将成为治疗严重心律失常的首个快速、可靠、随时待命的选择。

Etripamil在PSVT治疗中的突破

Etripamil是Milestone Pharmaceuticals的主要研发产品，它是一种新型的钙通道阻滞剂鼻喷雾，用于治疗PSVT和房颤伴快速室率（AFib-RVR）引起的心率升高和严重症状的发作。这是一种快速反应疗法，患者可以自行使用，无需直接医疗监督。如果获批，Etripamil旨在为医疗提供新的治疗选择，以实现远程医疗和患者自我管理。这种可携带的治疗方案被设计成自行使用，有望使患者积极管理并更好地掌控自己的病情。Etripamil的有条件品牌名为CARDAMYST™，它已经经过了广泛的临床试验，包括治疗PSVT的第三阶段临床试验，以及即将报告的治疗AFib-RVR患者的第二阶段概念验证试验。

RAPID第三阶段试验结果

RAPID试验是全球范围内的一项随机、双盲的第三阶段临床试验，旨在评估自行使用Etripamil治疗PSVT的安全性和有效性。该试验取得了主要终点的成功，其中64%自行使用Etripamil的患者在30分钟内从室上性心动过速（SVT）转变为窦性心律，而安慰剂组为31%（HR = 2.62，p <0.001）。一小时后，73%的患者也获益。此外，使用患者报告的结果问卷（PRO）评估，数据显示自行使用Etripamil的患者在PSVT的多个明确定义症状方面较安慰剂组明显改善。Etripamil的安全性和耐受性支持了NDA的提交。

改善PSVT患者生活

根据美国统计，大约有200万人被诊断患有PSVT，这是一种心律失常或异常心率。PSVT的特征是快速的心跳，通常每分钟超过150到200次。PSVT的主要特点包括突然发作的快速心跳和非常迅速的心率。在发作期间，心率可能会出现不可预测的迅速上升，这常导致患者出现严重的心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或眩晕，以及痛苦，迫使患者限制日常活动。不确定PSVT发作的时间或持续时间可能会引发患者焦虑，对于患有基础心血管或医疗状况问题的患者，PSVT的发作会对其造成特别严重的影响，如心力衰竭、冠状动脉梗塞或脱水等。许多医生对除了前往急诊科或对一些患者进行侵入性消融手术外，缺乏有效的治疗选择感到不满。

开创心律失常治疗新时代

Milestone Pharmaceuticals公司的首席执行官Joseph Oliveto表示：“通过提交我们的第一个NDA，我们要感谢那些为完成我们的注册试验做出了关键贡献的调查人员、临床试验团队、同事和最重要的患者。随着这一提交，我们离让Etripamil进入寻求新治疗选择的患者手中更近了一步，他们希望能够积极参与PSVT的管理。”

FDA将进行为期60天的文件审核，以确定NDA是否完整并接受审核。如果接受，Milestone Pharmaceuticals预计FDA将对其NDA进行标准的10个月审查。同时，该公司正在进行商业准备工作，以支持Etripamil的预期上市，该产品将以CARDAMYST™为品牌名。该品牌名已经获得FDA的有条件批准。

总的来说，Etripamil的NDA提交代表着一项重大突破，有望为PSVT患者提供新的治疗选择，让他们能够更好地管理和控制自己的病情。Etripamil的快速反应特性，以及自行使用的便利性，将有望为患者提供更主动的治疗方式，使他们更好地掌握自己的病情。CARDAMYST™的有条件批准品牌名将成为心律失常领域的里程碑，为患者带来新的希望，有望改善他们的生活质量。我们期待着未来会有更多创新的医疗治疗方法，帮助那些正在与PSVT这一疾病做斗争的患者。

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