FDA授予Eneboparatide(AZP-3601)治疗甲状旁腺功能减退症的快速通道指定

在医药领域，罕见的内分泌和相关疾病一直是医学界关注的焦点。其中，甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism）作为一种少见疾病，其治疗一直面临挑战。然而，随着科技的不断进步和创新药物的涌现，给患者带来新的希望变得越来越成为现实。

Amolyt Pharma药物“Eneboparatide”获得FDA快速通道指定治疗甲状旁腺功能减退症

2024年5月2日，Amolyt Pharma在法国里昂和美国马萨诸塞州剑桥共同宣布，该公司的主力治疗性肽候选药物Eneboparatide(AZP-3601)已被美国食品和药物管理局（FDA）授予快速通道指定，用于治疗甲状旁腺功能减退症。FDA的快速通道流程旨在促进新药物的开发，并加快对治疗严重疾病但尚未满足医疗需求的新药物的审查，以便更快地为患者引入新的治疗选择。

Amolyt Pharma的创始人兼首席执行官Thierry Abribat博士表示：“我们相信FDA对Eneboparatide授予快速通道指定反映了该机构对甲状旁腺功能减退症患者持续存在的重大未满足需求的认可。”他继续说道：“我们期待与该机构保持建设性的对话，以尽可能高效地为患者带来新的希望。”

Eneboparatide的临床试验与前景

Amolyt Pharma的首席医学官Mark Sumeray博士表示：“目前的标准治疗方案，口服钙和维生素D补充物很少能控制甲状旁腺功能减退症的影响，许多患者面临肾功能下降和骨质减少的风险。”他指出：“迄今为止的研究表明，Eneboparatide已被证实可以使血清钙和尿钙排泄率恢复正常，并恢复平衡的骨转换。”他补充道：“基于我们成功的2期临床试验的发现，我们正在努力执行正在进行的Calypso第3期研究，并期待在2025年获得顶线数据。”

Calypso试验介绍

Calypso是一项第3期多中心、随机、安慰剂对照、双盲的研究，旨在评估Eneboparatide在慢性甲状旁腺功能减退症患者中的疗效和安全性。约165名接受标准治疗的患者将按2:1的比例随机接受Eneboparatide或安慰剂。主要疗效终点是在治疗24周后达到调整后白蛋白血清钙水平在正常范围内并独立于标准治疗的患者比例。主要的次要疗效终点包括在基线时具有高钙尿的患者中24小时尿钙的正常化，并评估反映与身体和认知功能相关的症状以及对生活质量影响的患者报告结果。额外的探索性终点使用DXA扫描和高分辨率外周量化CT扫描评估骨量和骨质量。在初始为期24周的安慰剂对照期后，所有患者将在额外的28周的开放标签延期期内接受Eneboparatide治疗。

Calypso试验在美国、欧洲、加拿大和英国的50多个中心进行。

关于甲状旁腺功能减退症

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的疾病，其特点是副甲状旁腺激素（PTH）的缺乏导致血液中钙含量降低和磷含量升高。据估计，美国约有8万名患者，欧盟约有11万名患者患有甲状旁腺功能减退症，其中约80%为女性。尽管有治疗方法，患者仍然经历持续的、影响生活的症状，并经常出现并发症和合并症，影响生活质量，并创造出具有特定临床需求的患者群体。甲状旁腺功能减退症的临床表现影响多种组织和器官系统，特别是肾脏和骨骼。

超过一半的患者是更年期后的女性，她们更容易发生骨质疏松症。根据加拿大国家甲状旁腺功能减退症登记处的101名成人慢性甲状旁腺功能减退症患者的前瞻性研究，56.3%的更年期妇女被诊断为骨质疏松或骨质疏松症，20.8%患有易碎性骨折。约26%的甲状旁腺功能减退症患者患有慢性肾脏疾病或衰竭，突出了减少尿钙排泄作为关键治疗目标的重要性。

关于Eneboparatide

Eneboparatide是一种调查性治疗性肽，旨在高亲和力地与甲状旁腺激素（PTH）受体的特定构象结合，产生持续稳定的血钙水平，从而管理甲状旁腺功能减退症的症状，并通过恢复肾脏对钙的重吸收来限制尿钙排泄，从而预防肾功能逐渐下降和慢性肾脏疾病的发展。除了其独特的受体特征外，Eneboparatide还设计具有短半衰期，有望保持骨骼完整性，这是一个重要的潜在优势，因为大多数患者是更年期和绝经后的女性，她们更容易患上骨质疏松症。

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