ELX-02 联合 Kalydeco 可改善 G542X 突变 CF 患者的肺功能

根据 2 期临床试验的最终数据，近一半因 G542X 突变导致囊性纤维化(CF)的患者在ELX-02联合Kalydeco (ivacaftor)治疗后肺功能得到改善。去年 9 月发布的重要数据表明， Eloxx Pharmaceuticals的一种实验药物 ELX-02 尽管具有良好的耐受性，但在显着降低汗液氯化物或改善肺功能方面并不能有效。作为一项新分析的一部分，研究人员观察了从治疗第一天开始而不是在试验开始时（基线）用力呼气量百分比（ppFEV1）（衡量肺功能的指标）的变化，因为许多患者的症状因治疗而恶化。然后。

Eloxx 总裁兼首席执行官 Sumit Aggarwal 表示：“我们相信，在对患有严重疾病的 CF 患者进行的试验中观察到 ELX-02 的临床改善……增强了我们对 ELX-02 改善疾病潜力的信心，并保证了进一步的开发。”在新闻稿中说。CF 的发生是由于CFTR突变所致，CFTR 是编码同名蛋白质的基因。这种蛋白质充当氯离子流动的通道，这对于产生润滑气道内壁和其他组织的稀薄粘液是必需的。这些突变导致粘液变得粘稠，并在肺部积聚。这可能会导致呼吸困难。有许多已知的突变，可分为五类。G542X 是一种常见的1 类突变，它会缩短 CFTR，使其不稳定并被细胞快速降解。ELX-02 是一种小分子，旨在恢复全长功能蛋白的产生。

Kalydeco 对 ELX-02 的最终分析

试验中的所有患者均携带 G542X 突变。他们每天皮下注射 ELX-02，剂量为 1.5 毫克/公斤，治疗一周。参与者在接下来的四个星期内继续使用 ELX-02，并接受 Kalydeco（150 毫克，每天两次），这是一种由Vertex Pharmaceuticals销售的经批准的 CFTR 调节剂，可保持 CFTR 通道在细胞膜上的开放时间更长。在纳入最终分析的 13 名患者中，有 6 名患者的肺功能有所改善，从 ELX-02 和 Kalydeco 联合治疗的第一天到五周治疗结束，ppFEV1 增加了 2.83%。13名患者中，同期ppFEV1下降了0.31%。在后来的安全随访中，较大组的 ppFEV1 下降了 2.69%。在对治疗有反应的 6 名患者中，该值下降了 5.83%。