FDA批准Elrexfio(elranatamab-bcmm)用于复发或难治性多发性骨髓瘤
- Elrexfio（elranatamab bcmm）的批准是基于2期MagnetisM-3研究的临床有意义的应答率和应答持续时间
- Elrexfio是美国第一种现成的（即用即用）固定剂量皮下BCMA导向剂，在每周治疗24周后，可以选择每隔一周长期给药
- 辉瑞公司继续推进MagneticsMM临床计划，将Elrexfio扩展到早期的治疗领域，既可以作为单一疗法，也可以与标准或新疗法相结合
辉瑞股份有限公司（NYSE:PFE）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Elrexfio加速上市™ （elranatamab bcmm）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者，这些患者之前接受过至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。批准基于单臂2期MagneticsMM-3试验的结果，该适应症的持续批准取决于验证性试验中临床益处的验证。Elrexfio是一种皮下递送的B细胞成熟抗原（BCMA）-CD3导向的双特异性抗体（BsAb）免疫疗法，它与骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3结合，将它们结合在一起并激活T细胞以杀死骨髓瘤细胞。
Angela Hwang说：“Elrexfio反映了我们一直致力于开发有意义地改善癌症患者预后的科学突破。我们在辉瑞公司发现了这种疗法，在不到五年的时间内将其从首次住院试验推进到批准，因为我们知道多发性骨髓瘤患者的生命就是时间。”，辉瑞公司首席商务官兼全球生物制药业务总裁。“随着高难治性疾病患者群体的显著反应，我们相信Elrexfio有可能成为多发性骨髓瘤的新护理标准，因为我们计划在这一适应症的基础上，通过广泛的MagnetisMM计划继续发展。”
Elrexfio的批准是基于响应率和响应持续时间的数据。来自2期MagneticsMM-3研究（NCT04649359）队列A（n=123）的数据显示，在接受Elrexfio作为其首个BCMA导向治疗的重度预处理RRMM患者中，有意义的反应。在这项研究中，在Elrexfio之前接受了四种或四种以上治疗的患者中（n=97），总有效率为58%，估计82%的患者将有效率维持至少九个月。首次反应的中位时间为1.2个月。这项研究还确定，Elrexfio是美国第一种BCMA指导的治疗方法，在每周治疗24周后，每隔一周给药一次，这意味着在诊所的时间更短，可能具有更大的长期治疗耐受性。该标签还包括来自MagneticsMM-3队列B（n=64）的数据。在该队列中的63名患者中，他们至少接受了四种先前的治疗，包括BCMA指导的治疗（CAR-T或抗体-药物偶联物），在中位随访10.2个月后，总体有效率为33%，估计84%的患者至少在9个月内保持有效。
在2023年欧洲血液学协会会议上提交的队列A（n=123）的长期疗效数据中，客观有效率为61%，中位随访14.7个月时尚未达到中位有效率、总生存率和无进展生存率。对于有反应的患者，在15个月时维持反应的概率为72%。在数据截止日期前至少六个月（n=50）改为每隔一周给药的有反应的患者中，80%的患者在转换后保持或改善了他们的反应，38%的患者在切换后达到完全反应或更好。
埃默里大学温希普癌症研究所多发性骨髓瘤项目主任、MagnetisMM临床试验研究员Ajay Nooka（医学博士、公共卫生硕士）表示：“大多数多发性脊髓瘤患者都会经历疾病复发或对治疗的抵抗，通常会面临症状负担的增加，并降低他们在每种尝试治疗中存活更长时间的机会。”。“通过提供具有既定安全性和皮下给药便利性的持久临床反应，Elrexfio为正在与复发性骨髓瘤作斗争的多发性骨髓瘤患者提供了一种急需的新选择。”
Elrexfio的标签包含细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）的盒装警告，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），以及感染、中性粒细胞减少、肝毒性和胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。Elrexfio最常见的不良反应（发生率≥20%）是CRS、疲劳、注射部位反应、腹泻、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、肺炎、食欲下降、皮疹、咳嗽、恶心和发烧（发热）。最常见的3至4级实验室异常（≥20%）是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、白细胞减少和血小板减少。递增剂量方案（12/32/76 mg）结合对乙酰氨基酚、地塞米松和苯海拉明预处理，旨在降低CRS的发生率和严重程度。作为预防措施，患者应在第一次加强剂量后住院48小时，在第二次加强剂量前住院24小时。第三次加强剂量无需住院治疗。考虑到CRS和NT（包括ICANS）的风险，Elrexfio只能通过一个名为Elrexfo风险评估和缓解策略（REMS）的受限计划获得。2022年，在涉及854名患者的双重暴露复发或难治人群中启动了一项验证性试验（MagnetisMM-5），以收集更多的安全性和有效性数据。数据将在可用时共享。
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