Elranatamab有望获得欧盟对严重预治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的批准

多发性骨髓瘤是一种复杂多变的血液肿瘤，对于曾接受多轮治疗的患者而言，找到有效的治疗方案变得尤为重要。近期，欧洲药物管理局（European Medicines Agency）人类用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）推荐批准Elranatamab-bccm（商品名：Elrexfio）用于成年患者的治疗，这些患者已经曾接受3种或更多疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体，且在上一疗法中疾病有进展。

新曙光：Elranatamab-bccm的药物认可

Elranatamab-bccm，商业名称Elrexfio，正接近欧洲上市的重要一步。这一推荐是基于MagnetisMM-3试验（临床试验编号NCT04649359）A队列的数据，该队列的数据显示，Elranatamab在曾接受多轮治疗、尚未使用BCMA导向治疗的患者中取得了显著的治疗效果。在中位随访时间14.7个月的情况下，Elranatamab在这一患者群中产生了61%的确证客观缓解率（ORR），其中35%的患者获得完全缓解（CR）或更好的效果，而56.1%的患者获得了很好的部分缓解（VGPR）或更好的效果。这些患者在15个月后保持这种反应的可能性达到了71.5%。此外，数据还证实了Elranatamab的安全性和切实可行性，患者在连续治疗24周后成功转向每两周一次的给药方案，80%的患者在转向该剂量后至少保持了6个月的治疗反应，38%的患者在转向这一剂量方案后获得了CR或更好的效果。

一项积极的决定

基于CHMP的推荐，欧洲委员会有望在未来几个月内对该药物的批准作出最终决定。这一决定是多发性骨髓瘤患者和医学领域的一项重大突破，为曾接受多轮治疗的患者带来了新的希望。制药公司Pfizer的首席肿瘤研发官克里斯·博绍夫（Chris Boshoff）表示，他们希望Elranatamab尽快在欧洲上市，以提供更多多发性骨髓瘤患者可用的、易于使用的固定剂量药物选择。

在2023年8月，美国食品和药物管理局（FDA）已经加速批准了Elranatamab，用于治疗接受了4种前期疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的成年多发性骨髓瘤患者。这一决定是基于MagnetisMM-3试验的结果。

试验和研究结果

MagnetisMM-3试验是一项多中心、开放标签、单臂研究，招募了年龄在18岁或以上、且已被诊断患有多发性骨髓瘤的患者。试验的其他关键资格标准包括根据国际多发性骨髓瘤工作组的标准具有可测量疾病、ECOG表现状态不超过2、骨髓、肝脏和肾脏功能正常。患者还必须对一种或多种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体产生耐药性，且必须对最后一种抗骨髓瘤方案产生复发或耐药性。在A队列中，不允许使用BCMA导向治疗。

从2021年2月9日至2022年1月7日期间，共有123名患者在10个国家的47个研究中心入选A队列。患者在第一个28天周期内接受12mg和32mg的Elranatamab两次逐步升量给药，分别在第1天和第4天。之后，患者每周接受76mg的皮下Elranatamab治疗，最多可持续6个周期。在完成6个治疗周期后，获得部分缓解（PR）或更好效果的患者切换到每2周一次的剂量方案。

试验的主要终点是由盲目独立中央审查（BICR）进行的ORR。次要终点包括根据骨髓外疾病状态进行的BICR的ORR、由研究者评估的ORR、CR率、反应时间、缓解持续时间（DOR）、完全缓解或更好的持续时间、最小残余疾病（MRD）阴性率、无进展生存（PFS）、总生存（OS）、安全性、药代动力学和免疫原性。

额外的研究结果显示，7.3%的患者在数据分析时仍在接受治疗，且未达到CR。关于中位DOR、PFS和OS的安全终点，目前尚未达到，但在随访时，15个月的比率分别为71.5%、50.9%和56.7%。

在安全性方面，Elranatamab治疗引发了所有A队列中的患者（123名）的治疗相关不良事件（TEAEs），其中70.7%的患者出现了3或4级的毒性反应。最常见的TEAEs包括细胞因子释放综合症（任何级别，57.7%；3级以上，0%），贫血（48.8%；37.4%）和中性粒细胞减少（48.8%；48.8%）。值得注意的是，采用每两周一次的给药方案后，3/4级不良事件从58.6%降至46.6%。任何程度的感染报告在69.9%的患者中，其中39.8%出现了3或4级感染。

此外，TEAEs导致了28.5%的患者剂量减少和77.2%的患者剂量中断。总共有44.7%的患者在试验期间死亡，其中30.1%是由于疾病进展。非进展性TEAEs导致14名患者（11.4%）死亡，其中8名（6.5%）是由于感染。

Elranatamab将继续作为单一药物或与多发性骨髓瘤多个适应症的标准或新型疗法的组合继续在MagnetisMM临床开发项目中评估。

结语

对于多发性骨髓瘤患者来说，找到有效的治疗方案至关重要，特别是那些经历了多轮治疗的患者。Elranatamab的加速批准和欧洲药物管理局CHMP的推荐，为这些患者带来了新的希望。这一决定意味着更多的患者可能会获得这一新药物的机会，为其提供更多的治疗选择。随着更多的研究和实践，我们将了解Elranatamab在多发性骨髓瘤治疗中的潜力，它可能成为改善患者生活质量和预后的重要工具，为肿瘤治疗领域带来新的突破。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。