FDA批准ELFABRIO用于治疗法布里病

2023年5月10日，美国波士顿和以色列卡米尔 – Chiesi全球罕见疾病是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见疾病患者提供创新疗法和解决方案。Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白。今天，这两家公司宣布美国食品药品监督管理局已批准ELFABRIO（pegunigalsidase alfa-iwxj）用于治疗成年Fabry病患者。

Chiesi全球罕见疾病主管Giacomo Chiesi表示：“虽然在Fabry病的治疗方面取得了很大进展，但仍然需要新的治疗选择。我们成立了Chiesi全球罕见疾病部，为罕见疾病患者提供创新疗法和解决方案。通过FDA批准ELFABRIO，我们现在可以为患有Fabry病的患者提供替代治疗选择。”

Protalix的总裁兼首席执行官Dror Bashan表示：“我们非常高兴获得FDA批准，用于治疗成年Fabry病患者的ELFABRIO。这个批准证明了Protalix和Chiesi团队为满足患者需求而努力工作的奉献精神。所有的临床数据表明，ELFABRIO有潜力成为一种持久的治疗方法。与Chiesi一起，我们感谢所有参与我们临床试验计划的患者、调查员及其工作人员，并致力于将ELFABRIO带给Fabry病患者。”

ELFABRIO是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是通过植物细胞培养表达的重组人α-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供长半衰期。

ELFABRIO的安全性、耐受性和疗效已在超过140名患者中进行了全面的临床开发计划研究，并进行了长达7.5年的随访治疗。它在未接受ERT治疗和已接受ERT治疗的患者中进行了研究，包括一项头对头试验，该试验在主要终点上证明ELFABRIO在控制估计的肾小球滤过率（eGFR）下降方面表现出非劣效性，并且ELFABRIO一般耐受良好，大部分不良事件轻度或中度。

“重要的是要理解，Fabry病存在很大的变异性，误诊很常见，特别是在女性中。”Fabry Support & Information Group (FSIG)的创始人杰克·约翰逊（Jack Johnson）说。“我在成长过程中，很多人不知道我出了什么问题。他们知道我与众不同，但不知道原因。现在我们在Fabry病的筛查、治疗和监测方面取得了进展。”

*ELFABRIO的初始半衰期为78.9±10.3小时。临床研究尚未确定半衰期对于临床相关终点的优越疗效或安全性。

适应症和重要安全信息

适应症

Elfabrio®（pegunigalsidase alfa-iwxj）适用于确诊的成年Fabry病患者的治疗。

重要安全信息

警告：包括过敏反应和过敏性休克在内的超敏反应

接受Elfabrio治疗的患者可能出现超敏反应，包括过敏性休克。在Elfabrio注射期间，应随时准备好适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重超敏反应（例如过敏性休克），应立即停止Elfabrio的使用并开始适当的医疗治疗。对于出现严重超敏反应的患者，可以考虑进行对Elfabrio的脱敏程序。

在进行Elfabrio注射之前，考虑使用抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇进行预处理。告知患者和护理人员超敏反应和输注相关反应（IAR）的迹象和症状，并指导他们在出现此类症状时立即寻求医疗保健。

如果发生严重超敏反应（包括过敏性休克）或严重IAR，应立即停止Elfabrio注射并开始适当的医疗治疗。

如果发生轻度到中度超敏反应或IAR，考虑降低输注速率或暂时停用剂量。

在临床试验中，20名（14%）接受Elfabrio治疗的患者出现超敏反应。

四名（3%）接受Elfabrio治疗的患者在初始注射开始后5至40分钟内出现过敏性休克反应。超敏反应和过敏性休克的症状包括头痛、恶心、呕吐、喉部紧缩、面部和口腔水肿、躯干皮疹、心动过速、低血压、寒战、荨麻疹、强烈瘙痒、中度上呼吸道阻塞、巨舌、轻度唇部水肿。

在临床试验中，41名（29%）接受Elfabrio治疗的患者出现一种或多种输注相关反应，包括超敏反应、恶心、寒战、瘙痒、皮疹、胸痛、头晕、呕吐、虚弱、疼痛、打喷嚏、呼吸困难、鼻塞、喉部刺激、腹痛、红斑、腹泻、灼热感、神经痛、头痛、刺痛感、震颤、激动、体温升高、潮红、心动过缓、肌肉痛、高血压和低血压。

在临床试验中报告了一例肾脏中的免疫沉积物性膜增生性肾小球肾炎。监测血清肌酐和尿蛋白/肌酐比值。如果怀疑肾小球肾炎，请停止治疗，直到进行诊断评估为止。

从之前的酶替代治疗转换到Elfabrio时，具有现有抗药抗体（ADAs）的某些患者可能增加超敏反应和输注相关反应的风险。考虑监测IgG和IgE的ADAs以及临床或药效反应（例如，血浆酸性脂酸水平）。

最常见的不良反应（≥15%）包括输注相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、肢体疼痛和鼻窦炎。

有关Elfabrio的完整处方信息，请参阅完整处方信息。

关于Fabry病

Fabry病是一种X连锁遗传疾病，由溶酶体α‑半乳糖苷酶‑A酶活性不足导致体内溶酶体中异常沉积一种名为三糖脂酰胺（Gb3）的脂质物质，逐渐积累。Fabry病每40,000至60,000人中有1人患病。Fabry患者遗传了α‑半乳糖苷酶‑A酶的缺陷，该酶通常负责分解Gb3。随着时间的推移，Gb3的异常储存增加，主要积累在血管和组织中。Gb3沉积的最终后果包括疼痛发作、周围感觉受损直至器官衰竭。

关于ELFABRIO

ELFABRIO（pegunigalsidase alfa-iwxj）是一种用于治疗Fabry病的聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是通过植物细胞培养表达和化学修饰稳定的重组α‑半乳糖苷酶‑A酶。蛋白亚单位通过化学交联使用短PEG基团共价结合，从而形成具有稳定药代动力学参数的分子。临床研究观察到ELFABRIO的初始半衰期为78.9±10.3小时。临床研究尚未确定半衰期是否以临床相关终点为基础的优越疗效或安全性。

关于Chiesi全球罕见疾病

Chiesi全球罕见疾病是Chiesi集团旗下的一个业务部门，致力于为罕见疾病患者提供创新疗法和解决方案。作为一个家族企业，Chiesi集团努力创造一个每个疾病都有治疗方案的世界，并且在社会和环境方面承担责任。全球罕见疾病部门的目标是确保公平获取，让尽可能多的人享受到最充实的生活。该部门与全球罕见疾病社区合作，为医疗保健系统中未被关注的人群发声。

【温馨提示】

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