英国NICE推荐Elfabrio(pegunigalsidase alfa)用于法布里病治疗

法布里病是一种罕见的遗传性疾病，影响着世界各地的患者，其中英国有1150人受到影响。这种疾病由于体内α-半乳糖苷酶A的不足而导致，该酶对某些脂肪酸的分解至关重要。未能适当分解这些脂肪酸会导致它们在体内积聚，对心脏、肾脏、大脑等重要器官造成进行性损害。尽管目前尚无法治愈法布里病的方法，但已有的治疗方案，包括酶替代疗法（ERT）和伴侣疗法，可以帮助预防疾病的进展，并有助于控制症状。

新的治疗选择：Elfabrio

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）最近推荐了Chiesi公司的Elfabrio（pegunigalsidase alfa）作为治疗成人法布里病的一种选择，这为英国的法布里病患者带来了新的希望。

Elfabrio是一种新型酶替代疗法（ERT），它是一种在植物细胞培养物中表达的重组人α-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供较长的半衰期。患者每两周需要进行一次Elfabrio的静脉输注。这种疗法的目标是为确诊为法布里病的患者提供改进版本的α-半乳糖苷酶。

基于临床试验的建议

NICE的这一建议是基于3期临床试验的结果做出的，该试验表明Elfabrio的耐受性良好，并且在临床疗效和耐受性方面与英国国家医疗服务体系（NHS）目前使用的agalsidase alfa和migalastat具有相似的表现。

对患者的希望和支持

Chiesi UK&I全球罕见疾病医疗事务主管Kamran Iqbal博士对这一建议表示乐观，并指出：“法布里病会带来多种复杂的症状，由于一种疗法可能并不适合所有人，因此为患者提供额外的治疗选择至关重要。”这一决定为英国的法布里病患者带来了更多的治疗选择，有望改善他们的生活质量。

全球扩展的疗法

值得注意的是，pegunigalsidase alfa已在欧盟、北爱尔兰和英国获得批准，用于治疗已确诊患有法布里病的成年患者的长期酶替代疗法。这一疗法还在美国获得批准，可用于治疗确诊的法布里病成人患者。这一系列的批准将有助于法布里病患者全球范围内获得更好的医疗护理。

总的来说，NICE的建议和Elfabrio的批准标志着法布里病治疗领域的重大进展。这为英国的法布里病患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。这一决定也突显了科学界在罕见疾病领域的不懈努力，为患者提供更多的希望和支持。我们期待着看到更多的科学研究和创新，以改善罕见疾病患者的生活。

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