Elfabrio荣获FDA批准为法布里病患者带来福音

罕见疾病领域取得重大突破！Elfabrio（pegunigalsidase alfa）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗法布里病成年患者。这是一项令人鼓舞的消息，为法布里病患者带来了新的希望和治疗选择。

法布里病：一种溶酶体贮积症

法布里病是一种罕见的溶酶体贮积症，由于α-半乳糖苷酶基因突变引起。这种突变导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而该酶是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的异常积累会对重要器官，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤造成严重损害。法布里病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。

Elfabrio：一种新的治疗选择

Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT），通过注射Elfabrio，患者可获得重组人α-半乳糖苷酶，这种酶在植物细胞培养中表达。与传统疗法相比，Elfabrio具有更长的半衰期，从而实现了更持久的治疗效果。该疗法已在全面的临床开发计划中进行了评估，涵盖了超过140名患者，并进行了长达7.5年的治疗随访。Elfabrio的安全性、耐受性和疗效得到了充分的验证。

临床试验结果和疗效证明

Elfabrio在多项临床试验中进行了评估，包括对ERT初治和经治患者的研究，甚至进行了头对头的比较试验。试验结果显示，Elfabrio在控制肾小球滤过率（eGFR）下降方面的疗效与已批准的酶替代疗法agalsidase beta相比，达到了非劣效性标准。这些数据表明Elfabrio在法布里病治疗中具备潜力，并可作为长效疗法的一种选择。

Elfabrio的获批标志着法布里病患者迎来了一种全新的治疗选择。作为一种聚乙二醇化酶替代疗法，Elfabrio通过提供更长效的治疗效果，为患者带来了希望和改善生活质量的机会。临床试验结果证实了Elfabrio的安全性和疗效，在控制疾病进展方面取得了显著的成果。这一突破性的治疗进展为全球的法布里病患者带来了新的曙光，为未来的罕见病治疗研究铺平了道路。

【温馨提示】

如需要更多ELFABRIO(PRX-102)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。