ELFABRIO(PRX-102)获FDA批准为法布里病患者带来新的替代治疗选择

罕见病给患者和医疗界带来了巨大的挑战，因为这些疾病往往缺乏有效的治疗选择。然而，近日，一项令人振奋的消息为罕见病患者带来了新的曙光。法布里病是一种罕见的遗传性酶缺乏症，长期以来一直没有可靠的治疗方法。但现在，一种名为ELFABRIO（又称PRX-102）的新型酶替代疗法在美国获得了批准，为法布里病患者带来了一种新的替代治疗选择。

法布里病及其酶缺乏挑战

法布里病是一种罕见的疾病，其特征是体内α半乳糖苷酶水平不足，这种酶是分解一种叫作球三糖神经酰胺（Gb3）的脂肪物质所需的酶。由于酶的缺乏，Gb3在全身组织中积累，导致疼痛、器官损伤和器官衰竭等严重后果。长期以来，法布里病患者只能通过酶替代疗法来减轻症状，但可选择的治疗方法却非常有限。

新药ELFABRIO：法布里病酶替代的希望之光

最近，一项名为ELFABRIO的新药在美国获得了批准，为法布里病患者带来了新的替代治疗选择。ELFABRIO，原名PRX-102，是由Chiesi全球罕见病和Protalix生物治疗公司共同研发的一种酶替代疗法。该药物已被FDA批准用于治疗成人法布里病患者。

法布里病酶替代疗法一览

1. ELFABRIO（PRX-102）

ELFABRIO是一种α-半乳糖苷酶的工程版本，是一种水解溶酶体中性鞘糖脂特异性酶。该药物被认为在溶酶体中发挥酶活性并减少Gb3的积累，每两周输注一次。虽然ELFABRIO旨在提供较长的半衰期，但目前的临床数据尚未证实其在安全性或有效性方面具有优势。

2. Fabrazyme（agalsidase beta）

Fabrazyme也是α-半乳糖苷酶的工程改造版本，自2001年在欧洲上市，2003年在美国上市。该药物是通过每隔一周输注来治疗法布里病。

3. Galafold（migalastat）

Galafold是由Amicus治疗学公司开发的一种治疗法布里病的药物。与其他酶替代疗法不同，Galafold旨在提高患者体内已有的α-半乳糖苷酶活性。该药每隔一天口服一次，适用于特定基因突变的法布里病患者。

4. Replagal（agalsidase alfa）

Replagal是由武田制药公司研发的一种酶替代疗法，自2001年在欧洲上市，但在美国尚未获得批准。与Fabrazyme类似，Replagal每隔一周通过输液形式给药。

ELFABRIO的疗效和安全性

FDA对ELFABRIO的批准基于两项临床试验的数据。其中一项针对未接受过酶替代疗法（ERT）或超过26周未接受ERT且抗pegunigalsidase alfa-iwxj IgG抗体检测呈阴性的患者进行，另一项则是对已接受ERT治疗的法布里病成年患者进行的3期、双盲和主动对照试验。

研究结果显示，ELFABRIO在控制肾小球滤过率（eGFR）下降方面不逊于Fabrazyme。两者的估计平均eGFR斜率分别为-2.4和-2.3 mL/min/1.73m²/年。研究还表明，接受ELFABRIO治疗的患者中有14%发生过敏反应。

虽然ELFABRIO在治疗法布里病方面表现出良好的潜力，但我们仍需进一步研究和观察其长期疗效和安全性，以确保患者能够获得最佳的治疗结果。

总体而言，ELFABRIO作为一种新的酶替代疗法，为法布里病患者带来了新的替代治疗选择。随着不断的研究和临床实践，我们相信在未来还会有更多的治疗方法和药物问世，为罕见病患者带来更多的希望和福音。我们期待着科学家和医学界的不断努力，为罕见病的治疗开辟新的道路，让患者能够获得更好的生活质量。

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