Elevidys获FDA扩展批准用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者

近日，Sarepta Therapeutics公司宣布其创新药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的扩展批准，用于治疗4岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。此消息标志着基因治疗领域的重大进展，为无数DMD患者及其家庭带来了新的希望。

Elevidys的扩展批准

Sarepta Therapeutics公司一直致力于精确基因医学的发展，特别是在治疗罕见病方面取得了显著成就。Elevidys此次的扩展批准，适用于所有4岁及以上、具有DMD基因确认突变的患者，无论其是否能够行走。这一突破不仅代表了多年来在基因治疗领域的持续努力和投资，也展示了科学的力量。

Doug Ingram，Sarepta的总裁兼首席执行官，在谈到这一成就时表示：“这是Duchenne社区的一个重要时刻，也是基因治疗承诺的胜利。我要特别感谢Jerry Mendell博士和Louise Rodino-Klapac博士，他们二十年来对这种基因治疗的坚持不懈，以及FDA对科学证据的认可，使这一治疗迅速交付给需要的患者。”

科学家们的努力和贡献

Jerry Mendell博士，Elevidys的联合发明者之一，也是Sarepta医学事务的高级顾问，表示：“今天的扩展批准是我五十年追求Duchenne治疗的顶峰。与我的同事Louise Rodino-Klapac博士一起，我们近二十年努力优化和开发一种安全有效的基因治疗方法。Elevidys的最初批准是一个重要的里程碑，而这次的扩展批准意味着临床医生现在有了一个适用于大多数Duchenne男孩和年轻男性的治疗选择。这一扩展反映了科学的成功、证据的确凿以及我们在多个研究中看到的疾病轨迹的改善。”

加速批准路径与未来研究

按照加速批准路径，Sarepta承诺将进行并提交一项随机对照试验的结果，以验证并确认Elevidys在非行走DMD患者中的临床益处。这项名为ENVISION（SRP-9001-303研究）的全球随机双盲安慰剂对照三期研究，正在对非行走和年长的行走Duchenne患者进行，将作为这一上市后要求的验证。

Elevidys的工作机制

Elevidys是一种基于腺相关病毒（AAV）的单剂量基因转移治疗，通过静脉注射设计，旨在解决杜氏肌营养不良症的根本遗传原因——DMD基因的突变或变化导致肌营养不良蛋白的缺失。Elevidys通过传递一种转基因，在骨骼肌中编码并产生Elevidys微型肌营养不良蛋白，来实现这一目标。

Elevidys适用于所有4岁及以上确诊有DMD基因突变的患者，包括：

• 能够行走的患者
• 无法行走的患者

对于非行走患者，基于骨骼肌中表达的Elevidys微型肌营养不良蛋白（以下简称“微型肌营养不良蛋白”）获得加速批准。继续批准该适应症可能取决于在确认性试验中验证和描述的临床益处。

Sarepta Therapeutics公司通过多年的努力，成功扩展了Elevidys的适应症，为DMD患者提供了新的治疗选择。这不仅是基因治疗领域的重要进展，也是科学和人类共同努力的成果。未来，随着ENVISION试验的进行，我们期待看到更多关于Elevidys的临床数据，从而进一步验证其对DMD患者的长期益处。这一进展无疑为全球DMD患者带来了新的希望和福音。

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