FDA授予Efineptakin Alfa用于治疗胰腺癌的孤儿药资格

癌症治疗领域的不断创新为患有胰腺癌等恶性肿瘤的患者带来新的希望。最新消息显示，长效人白细胞介素-7药物Efineptakin Alfa（NT-17）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定，成为患有胰腺癌的患者潜在的治疗选择。

药物特性及治疗研究

Efineptakin Alfa的孤儿药物认定

Efineptakin Alfa是一种长效的人白细胞介素-7，近期获得FDA的孤儿药物认定，旨在成为胰腺癌患者的潜在治疗选择。该认定的颁发，为Efineptakin Alfa在癌症治疗领域的进一步研究和应用提供了坚实的支持。

研究进展及数据展望

Efineptakin Alfa与Pembrolizumab联合应用的临床试验（NCT04332653）正在进行中，该研究涉及晚期实体瘤患者，包括胰腺癌患者。初步的疗效数据显示，在26名胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，根据RECIST v1.1标准，中位随访时间3.53个月，治疗的客观缓解率（ORR）为3.8%，疾病控制率（DCR）为30.8%，中位缓解持续时间为8.7个月，中位缓解响应时间为2.8个月。根据iRECIST v1.1标准，ORR为7.7%，DCR为34.6%，中位缓解持续时间为6.1个月，中位缓解响应时间为3.4个月。该患者群体的中位无进展生存期（PFS）为6.0个月。

NeoImmuneTech公司的总裁Luke Oh博士在新闻稿中表示：“我们为FDA在胰腺癌治疗中授予NT-I7孤儿药物认定感到兴奋。这一决定进一步证明了我们现有的证据，即NT-I7有望为患有胰腺癌的患者带来迫切需要的治疗选择。我们期待继续与FDA合作，探索将NT-I7与免疫疗法等其他抗癌治疗联合应用的治疗益处。”

临床试验设计及疗效数据

该临床试验招募了胰腺癌和结直肠癌等恶性肿瘤的患者，其中包括胰腺癌患者。试验的设计考虑了最小毒性剂量的设定和联合用药的安全性。截至2022年4月15日的数据截断日期，共有106名患者参与了试验，其中81名患者被确定为对安全性和疗效进行评估的对象。

在所有患者中，根据RECIST v1.1标准，中位随访时间5.13个月，治疗的ORR为4.9%，DCR为32.1%，中位缓解持续时间为4.4个月，中位缓解响应时间为2.8个月。根据iRECIST v1.1标准，ORR为9.9%，DCR为43.2%，中位缓解持续时间为4.4个月，中位缓解响应时间为3.3个月。

在其他癌症类型的患者中，根据RECIST v1.1标准，NSCLC患者的ORR为5.6%，DCR为33.3%，中位缓解持续时间为1.3个月，中位缓解响应时间为3.6个月。SCLC患者的ORR为33.3%，DCR为33.3%，中位缓解持续时间为4.1个月，中位缓解响应时间为1.2个月。MSS CRC患者的ORR为3.7%，DCR为37.0%，中位缓解持续时间为4.6个月，中位缓解响应时间为2.8个月。

安全性和展望

就安全性而言，研究显示在所有患者中，74.5%的患者经历了与药物治疗相关的不良反应。在PDAC患者中，与NT-17相关的ADR为1级（31.3%），2级（28.1%），3级（12.5%），4级（3.1%）。PDAC患者中最常见的ADR包括发热（28.1%），注射部位反应（21.9%），疲劳（15.6%），丘疹性皮疹（6.3%）和恶心（3.1%）。

Efineptakin Alfa在其他阶段1和阶段2的试验中也表现出增加T细胞、增强免疫系统并加强对胰腺癌等实体瘤患者的治疗反应的潜力。

结语

Efineptakin Alfa获得FDA的孤儿药物认定，标志着胰腺癌治疗领域的新里程碑。这一认定不仅为患者提供了更多的治疗选择，同时也为进一步的研究和开发奠定了基础。随着临床试验的继续进行，我们有望看到更多关于Efineptakin Alfa的潜在治疗益处的挖掘，为胰腺癌患者带来更多曙光。

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