Efgartigimod在原发性免疫性血小板减少症中具有疗效和安全性

2023年10月6日，一项发表在《柳叶刀》（The Lancet）上的研究表明，首创性的人类免疫球蛋白G1 Fc片段药物Efgartigimod对于患有慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症的患者具有疗效并且安全。

研究背景

该研究由华盛顿特区乔治敦大学的Catherine M. Broome医学博士领导，研究团队进行了一项为期24周的III期研究，旨在评估静脉注射Efgartigimod对于年龄在18岁或以上、患有慢性或持续性原发性免疫性血小板减少症的成年患者的疗效和安全性。这些患者的平均血小板计数低于30,000，曾经对至少一种免疫性血小板减少症治疗做出反应，且正在接受或曾接受过至少两种免疫性血小板减少症治疗。共有131名患者随机分配到Efgartigimod组或安慰剂组（分别为86名和45名）。

疗效和安全性的发现

研究结果显示，接受Efgartigimod治疗的患者中，22%达到了持续的血小板计数反应的主要终点，而接受安慰剂的患者中，只有5%达到了该终点。对于接受Efgartigimod治疗的慢性免疫性血小板减少症患者，疾病控制的中位数持续周数为2.0，而接受安慰剂治疗的患者为0.0。Efgartigimod的耐受性良好，不良事件大多为轻度至中度的程度。两组中最常见的不良事件包括头痛、血尿和瘀斑。

结论

研究的作者写道：“在这种患有慢性和持续性疾病的人群中，与安慰剂相比，接受Efgartigimod治疗的患者中有更高比例的患者达到了持续的血小板计数反应，并改善了疾病控制，这证实了该新型机制针对免疫性血小板减少症的自身抗体基础病理生理学的证据并扩展了这一证据。”

Efgartigimod作为一种首创性药物，为原发性免疫性血小板减少症患者提供了一种疗效显著且安全的治疗选择。这项研究的结果为免疫性血小板减少症患者带来了新的希望，同时也为医学界提供了更多关于这一疾病的理解，有望改善患者的生活质量。随着进一步的研究和临床应用，Efgartigimod有望成为克服原发性免疫性血小板减少症挑战的关键工具。

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