Efanesoctocog Alfa预防治疗对重度血友病A儿童有显著益处

《新英格兰医学杂志》于7月18日刊登了一项研究成果，该研究表明，对于重度血友病A的儿童患者，采用每周一次的Efanesoctocog alfa预防治疗能够显著提高凝血因子VIII的活性，从而有效预防出血事件。这项研究由威斯康星州密尔沃基的Versiti血液研究所的Lynn Malec医生及其团队进行，涉及74名12岁以下的重度血友病A男性患者，他们接受了为期52周的Efanesoctocog alfa（每公斤体重50 IU）的预防治疗。

研究背景及方法

该项研究是一个三期、开放标签的临床试验，目的是评估Efanesoctocog alfa在重度血友病A儿童中的效果。研究纳入了74名之前已接受过治疗的重度血友病A男性患者，这些患者年龄均在12岁以下。研究期间，这些患者每周接受一次Efanesoctocog alfa治疗，治疗周期为52周。

治疗效果显著

研究结果显示，所有患者在治疗过程中没有出现因Efanesoctocog alfa引起的凝血因子VIII抑制物生成。大多数不良事件都是轻微的，没有报告与Efanesoctocog alfa相关的严重不良事件。根据研究协议接受治疗的73名患者，其年均出血率中位数为0.00，模型估算的平均年均出血率为0.61。这表明大多数患者在治疗过程中几乎没有发生出血事件。

具体来说，64%、88%和82%的患者分别没有接受过治疗的出血事件、没有自发出血事件，以及没有关节内出血事件。此外，95%的出血事件通过一次Efanesoctocog alfa注射得到解决。治疗期间，患者的凝血因子VIII活性在稳态时的平均水平超过40 IU/dL，并在剂量给药后三天和将近七天分别维持在10 IU/dL以上。研究人员观察到该药物的几何平均终末半衰期为40小时。

新药物的临床意义

研究人员表示，“每周一次的Efanesoctocog alfa（每公斤体重50 IU）能够提供高水平的凝血因子VIII活性，并对重度血友病A儿童提供高度有效的出血预防保护。在这一患者群体中，传统治疗方案往往难以实现这一目标，而Efanesoctocog alfa则显著降低了治疗负担。”

研究资助与合作

这项研究得到了Sanofi和Sobi的资助，这两家公司是Efanesoctocog alfa的开发合作伙伴。通过这项研究，Efanesoctocog alfa的有效性和安全性得到了充分验证，为重度血友病A的儿童患者带来了新的希望。这不仅是对现有治疗方案的一个重要补充，也为未来血友病治疗的发展方向提供了宝贵的参考。

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